BioArctic utvecklar ny behandling för Gauchers sjukdom

BioArctic AB meddelade i dag att bolaget initierat ett nytt projekt fokuserat på enzymersättningsbehandling för Gauchers sjukdom i kombination med bolagets Brain Transporter-teknologi. I dag saknas behandling för neuropatisk Gauchers sjukdom och BioArctics målsättning är att utveckla en behandling som även påverkar den neuropatiska formen av sjukdomen.

Laboratoriebild. Foto: BioArctic.

Gauchers sjukdom är en sällsynt genetisk sjukdom där en nedsatt funktion av enzymet glukosylceramidas leder till ackumulering av glukosylceramid i vissa organ. Symtomen varierar från milda till svåra och kan uppträda när som helst, från spädbarnsåren till hög ålder, och inkluderar anemi, trötthet, lätta blåmärken och blödningsbenägenhet samt förstorad mjälte och lever. Vid sällsynt neuropatisk Gauchers sjukdom förekommer även neurologiska symtom som inkluderar svårighet att kontrollera ögonrörelser, ostadighet, kramper och kognitiv försämring. Dessa patienter upplever vanligtvis de första symtomen i barndomen och överlever sällan 40 års ålder på grund av sjukdomens effekter på hjärnan.

Dagens behandlingar fokuserar på enzymersättningsterapi. Dessa ersättningsenzymer behandlar dock inte den neuropatiska sjukdomen eftersom enzymerna inte passerar blod-hjärnbarriären och därmed   inte når hjärnan. Genom att koppla en enzymersättningsterapi till BioArctics Brain Transporter-plattform hoppas företaget kunna utveckla en behandling som tar itu med såväl de neuropatiska som de perifera manifestationerna av sjukdomen.

– Människor med neuropatisk Gauchers sjukdom har idag mycket begränsade behandlingsmöjligheter. Genom att använda vår expertis inom neurologiska sjukdomar, tillsammans med vår Brain Transporter-teknologiplattform, hoppas vi kunna förändra det och hjälpa dessa patienter, säger BioArctics vd Gunilla Osswald.