Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv-amyloidos, Skelleftesjukan)

NT-rådet

23 mar 2020

NT-rådets rekommendation till regionerna är:

  • att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 om försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare (diflunisal och Vyndaqel (tafamidis)). Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
    – tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning ->4p försämring enligt Kumamoto-skalan
    – ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMI-minskning med cirka 10 % (modified BMI)
    – debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)
  • att behandling med Tegsedi och Onpattro initieras och utvärderas enligt NT-rådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgrupp för ärftlig transtyretinamyloidos som NT-rådet tillsatt
  • att när så blir möjligt, använda kvalitetsregistret SveATTR-registret för uppföljning

att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi, Onpattro och Vyndaqel

Läs hela yttrandet här

Liknande poster

NT-rådet rekommenderar behandlingar mot Skelleftesjukan

NT-rådets avger ett yttrande till regionerna angående Amvuttra (vutrisiran), Onpattro (patisiran), Tegsedi (inotersen) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan).

14 nov 2023

Tofersen omfattas av nationell samverkan

NT-rådet har beslutat att tofersen vid ALS ska omfattas av nationell samverkan. En hälsoekonomisk värdering har beställts från TLV.

15 jun 2023

Fyra nya NHV-uppdrag till Karolinska Universitetssjukhuset

Karolinska Universitetssjukhuset får fyra nya uppdrag efter beslut i Nämnden för nationell högspecialiserad vård; medfödda metabola sjukdomar, systemisk amyloidos, könsdysfori och pacemakerextraktion.

8 mar 2023
Nationell högspecialiserad vård för systemisk amyloidos tilldelas Norrlands universitetssjukhus

Nationell högspecialiserad vård för systemisk amyloidos tilldelas Norrlands universitetssjukhus

Region Västerbotten och Norrlands universitetssjukhus får som en av tre enheter i landet tillstånd att bedriva nationell högspecialiserad vård för systemisk amyloidos, där bland annat Skelleftesjukan ingår.

8 mar 2023

NT-rådets rekommendation: Libmeldy (atidarsagen-autotemcel) vid metakromatisk leukodystrofi

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Libmeldy bör användas vid behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kännetecknas av bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt ARSA-enzymaktivitet som följd: hos barn med sen infantil eller tidig juvenil form, utan kliniska…

24 jan 2023
Behandlingar har revolutionerat vården av Skelleftesjukan

Behandlingar har revolutionerat vården av Skelleftesjukan

Amyloidoscentrum vid Norrlands universitetssjukhus har sedan 1980-talet behandlat patienter som har transtyretinamyloidos. Här har man gått i fronten för den revolutionerande utvecklingen av forskning och behandling kring den ärftliga formen av sjukdomen, Skelleftesjukan. Nu deltar man i den första kliniska…

26 okt 2022

Genterapin Zolgensma rekommenderas till små barn med SMA

NT-rådet har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1.

2 feb 2022
Ny kunskap om olösliga fibrer som kan förorsaka Skelleftesjukan

Ny kunskap om olösliga fibrer som kan förorsaka Skelleftesjukan

Felveckade, olösliga proteinfibrer kan orsaka sjukdom genom att över tid ansamlas i olika organ. Nu har Umeåforskare med kryoelektronmikroskopi beskrivit strukturen på proteinet transthyretin, TTR, i sin fiberform. Den nya kunskapen öppnar möjligheter att framställa läkemedel som inte bara förhindrar…

17 dec 2021

NT-rådet yttrar sig om Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)

På NT-rådets uppdrag har en nationell expertgrupp tillsatts för att uppnå jämlik och kostnadseffektiv användning. Expertgruppen har fastslagit kriterier för insättning och utvärdering av behandling med Tegsedi och Onpattro.

28 sep 2021

Tegsedi, Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Tegsedi och Onpattro kan användas för patienter i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare.

7 sep 2021

Nya data om ATTR-amyloidos vid 2021 års möte i Peripheral Nerve Society

En öppen studie i fas 3b visade att behandling med patisiran gav snabb och varaktig sänkning av serum-TTR hos patienter med hATTR-amyloidos och progredierande polyneuropati efter ortotopisk levertransplantation.

28 jun 2021

Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos

NT-rådet rekommenderar att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare Vyndaqel

6 apr 2021

Tre CGRP-hämmare jämställs vid migrän

Patienter med kronisk migrän som inte svarar på annan behandling kan få något av läkemedlen Aimovig, Ajovy eller Emgality. De har jämförbar effekt och likvärdigt pris, skriver NT-rådet i en ny rekommendation.

22 jan 2021

NT-rådet premierar officiellt pris på läkemedel

NT-rådet rekommenderar regionerna att i första hand använda läkemedlet Emgality (galkanezumab) vid kronisk migrän. Det är första gången rådet premierar ett läkemedel som har ett officiellt pris.

29 sep 2020