Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos

NTrådets rekommendation till regionerna är:

att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttrstabiliserare Vyndaqel 20 mg (tafamidis). Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
>4p försämring enligt Kumamotoskalan
ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMIminskning med cirka 10 % (modified BMI)
debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)

att behandling med Tegsedi och Onpattro initieras och utvärderas enligt NTrådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgruppen för ärftlig transtyretinamyloidos
att använda kvalitetsregistret SveATTRregistret för uppföljning
att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi, Onpattro och Vyndaqel20 mg

Läs hela rekommendationen här