NT-rådet rekommenderar behandlingar mot Skelleftesjukan
NT-rådets avger ett yttrande till regionerna angående Amvuttra (vutrisiran), Onpattro (patisiran), Tegsedi (inotersen) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan).
NT-rådets rekommendation är att Amvuttra, Onpattro eller Tegsedi kan användas för patienter i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med TTR-stabilisator.
Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
- tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
- >4 p försämring enligt Kumamoto-skalan
- ofrivillig viktnedgång cirka 5 % av kroppsvikten eller mBMI-minskning med cirka 10 % (modified BMI)
- debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)
