Tegsedi, Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)
NT–rådets rekommendation till regionerna är:
• att Tegsedi och Onpattro kan användas för patienter i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr–stabiliserare. Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
– tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
– >4 p försämring enligt Kumamoto–skalan
– ofrivillig viktnedgång cirka 5 % av kroppsvikten / mBMI–minskning med cirka
10 % (modified BMI)
– debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid
ögonamyloidos)
• att behandling initieras och utvärderas enligt NT–rådets riktlinjer framtagna i samråd
med den nationella expertgruppen för transtyretinamyloidos
• att använda kvalitetsregistret SveATTR–registret för uppföljning
• att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi och Onpattro
I samband med nationell samverkan för läkemedlen mot transtyretinamyloidos har nationella förhandlingar genomförts med företagen som marknadsför Tegsedi och Onpattro vilket resulterat i avtal som innebär återbäring av en del av kostnaderna till regionerna när läkemedlen rekvireras.
På NT-rådets uppdrag har en nationell expertgrupp tillsatts för att uppnå jämlik och kostnadseffektiv användning. Expertgruppen har fastslagit kriterier för insättning och utvärdering av behandling med Tegsedi och Onpattro.
En sammanvägd bedömning av ovanstående faktorer gör att Tegsedi och Onpattro kan betraktas som kostnadseffektiva för en begränsad patientgrupp.
