Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att Vyndaqel 61mg ska ingå i högkostnadsskyddet* för behandling av åldersrelaterad eller ärftlig transtyretinamyloidos (TTR-amyloidos) hos vuxna med kardiomyopati (ATTR-CM) från och med 1 september 20211.
Vyndaqel 61mg är den första sjukdomsmodifierande behandlingen mot ATTR-CM som är godkänd inom EU för behandling av vuxna patienter med åldersrelaterad (wild-type) eller ärftlig transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM).2
Inom ramen för regionernas gemensamma samverkan kring läkemedel, tillsammans med TLV och Pfizer, har trepartsöverläggningar gällande Vyndaqel för behandling av kardiomyopati genomförts. Överläggningarna har resulterat i en sidoöverenskommelse mellan Pfizer och regionerna och har bidragit till att TLV gjort bedömningen att Vyndaqel är ett kostnadseffektivt behandlingsalternativ inom förmånen.
Begränsning av subvention
* Vyndaqel 61mg subventioneras endast vid behandling av vuxna med kardiomyopati samt 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossysmtom från andra organ än hjärtat. Dessa patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek > 12 mm på ekokardiografi eller tecken på ökad volymbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.
– Det finns ett stort behov av behandlingar för patienter med ATTR-CM och att det nu är subventionerat innebär ett viktigt framsteg för dessa patienter, säger Katarina Johansson, medicinskt ansvarig för ATTR-CM på Pfizer i Sverige. Studierna som ligger till grund för godkännandet av läkemedlet har visat minskad dödlighet oavsett orsak, minskat antal kardiovaskulärt relaterade sjukhusinläggningar, samt bromsande av sjukdomsutveckling och förbättringar i livskvalitet jämfört med placebo.
Om transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
ATTR-amyloidos är en sällsynt progressiv sjukdom som kännetecknas av ett onormalt sönderfall och felveckning av proteinet transtyretin. Detta felveckade transtyretin bildar amyloidfibriller som kan ackumuleras och lagras in i kroppens olika organ och vävnader. ATTR-amyloidos kan drabba många olika organ och vävnader i kroppen, bland annat det perifera nervsystemet, hjärta, njurar, mag-tarmkanalen och ögonen.
ATTR-CM drabbar hjärtat och leder till restriktiv kardiomyopati och progressiv hjärtsvikt. Det finns två undertyper av ATTR-CM: ärftlig (ATTRv), som orsakas av en mutation i transtyretingenen och som kan uppträda hos personer så tidigt som i 50 eller 60-årsåldern, och en förvärvad åldersrelaterad form (ATTRwt). ATTRwt tros vara en mer vanlig typ och drabbar främst män över 60 år. Ofta diagnostiseras ATTR-CM först när symtomen blivit allvarliga.
ATTR-CM är en kronisk och progredierande sjukdom som leder till gradvis försämrad fysisk förmåga, minskad livskvalitet och för tidig död.
Om Vyndaqel 61 mg
Vyndaqel 61 mg är avsett för behandling av ATTR med kardiomyopati hos vuxna. Läkemedlets verksamma substans är tafamidis som hindrar sönderfall av transtyretin och förhindrar därmed bildning och inlagring av transtyretinfibriller som sker hos patienter med ATTR. Rekommenderad dos är en kapsel Vyndaqel 61 mg en gång om dagen.
Vyndaqel är sedan 2011 godkänt för behandling av familjär transtyretinamyloidos (TTR-FAP) hos vuxna med symtomgivande polyneuropati i stadium 1 och i februari 2020 godkändes även indikationen transtyretinamyloidos med kardiomyopati.
Läs mer om Vyndaqel på www.fass.se
Referenser
- www.tlv.se
- ATTR-ACT Maurer et al, N Engl J Med, 2018; 379:1007-1016
