Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos
NT–rådets rekommendation till regionerna är:
• att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr–stabiliserare Vyndaqel 20 mg (tafamidis). Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
– tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
– >4p försämring enligt Kumamoto–skalan
– ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMI–minskning med cirka 10 % (modified BMI)
– debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)
• att behandling med Tegsedi och Onpattro initieras och utvärderas enligt NT–rådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgruppen för ärftlig transtyretinamyloidos
• att använda kvalitetsregistret SveATTR–registret för uppföljning
• att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi, Onpattro och Vyndaqel20 mg
