Nya data kring långtidsbehandling av SMA med nusinersen
Publicerade NURTURE-data lyfter fram motoriska milstolpar hos presymtomatiska spädbarn med systemisk muskelatrofi (SMA) som behandlats med SPINRAZA (nusinersen) och ger insikter om mått på sjukdomsaktivitet.
- Efter ca fem års nusinersen-behandling av presymtomatiska barn var den motoriska funktionen bibehållen eller förbättrad. 23 av 25 barn gick självständigt och samtliga var vid liv.
- Analyser av NURTUREs inklusionskriterier har gett viktiga insikter gällande definitionen av presymptomatisk SMA.
- Nya analyser tyder på att små skillnader i baslinjeegenskaper är viktiga att ta hänsyn till vid tolkning av kliniska studier och att dessa kan ge information om förväntade resultat hos SMA-patienter vid tidigt insatt behandling under spädbarnsåren.
