Redaktion - Neurologi i Sverige

KI-forskare tilldelas 1,86 miljoner US-dollar för Parkinsons sjukdom

Per Svenningsson har tilldelats ett anslag på cirka 1,86 miljoner US-dollar under tre år från initiativet Aligning Science Across Parkinson’s (ASAP) för en ambitiös, tvärvetenskaplig satsning för att studera hur onormala proteinaggregat kan spridas från tarmen till hjärnan och driva på de tidiga stadierna av Parkinsons sjukdom. Det totala anslaget är 8,9 miljoner US-dollar under tre år.

Anslaget är en del av ett projekt som leds av projektledare, dr Kaplitt, professor i neurologisk kirurgi, vid Weill Cornell Medicine (USA).

Parkinsons sjukdom är en progressiv neurodegenerativ sjukdom som främst anses vara en rörelsestörning, även om den vanligtvis har många andra tecken och symtom, från sömnproblem och lågt blodtryck till demens. Mer än 10 miljoner människor över hela världen är drabbade av Parkinsons sjukdom och det finns inget botemedel.

En ledtråd till sjukdomens orsak är närvaron av onormala klumpar av protein i hjärncellerna i drabbade regioner av hjärnan. Dessa klumpar består huvudsakligen av små fiberliknande aggregat av hjärncellsproteinet alfasynuklein. Synukleinfibrillerna tenderar att sprida sig i hjärnan i ett karakteristiskt mönster vid Parkinsons sjukdom. Det finns bevis som tyder på att dessa sjukdomsrelaterade fibriller i många fall initialt bildas i nervcellerna i tarmarna och utlöser de klassiska tecknen på Parkinsons sjukdom först efter att dessa har spridit sig till hjärnan via en stor nerv som kallas vagusnerven som förbinder tarmen med hjärnan.

Utveckla metoder för tidig upptäckt av sjukdomen

Porträttbild av Per Svenningsson, professor vid institutionen för klinisk neurovetenskap

Per Svenningsson, professor och överläkare på Institutionen för klinisk neurovetenskap. Foto: Ulf Sirborn

Per Svenningsson, professor och överläkare på Institutionen för klinisk neurovetenskap, och hans medarbetare kommer att använda en nyligen utvecklad musmodell för att utforska i detalj hur sjukdomen börjar i tarmarna och sprider sig till hjärnan och hur detta relaterar till tidiga tecken på Parkinsons sjukdom innan rörelsestörningarna upptäcks, inklusive sömnstörningar, samt om det skiljer sig mellan män – som är kända för att få Parkinsons i större utsträckning – och premenopausala kvinnor. I slutändan kommer forskarna att försöka utveckla metoder för tidig upptäckt av alfasynukleinaggregat i tarmen och blockera att dessa sprider sig till hjärnan för att förhindra fullskalig Parkinsons sjukdom. Per Svenningssons team tillhandahåller expertis inom elektrofysiologiska och beteendemässiga analyser av sömn hos gnagare, avancerade immunohistologiska analyser av neuropatologi och funktion samt modellering för detta projekt.

Per Svenningsson kommer i forskningen att samarbeta med dr Kaplitt, som också är vice ordförande för forskningen vid institutionen för neurologisk kirurgi vid Weill Cornell Medicine, och medprövare dr Ted Dawson, Leonard and Madlyn Abramson Professorship in Neurodegenerative Diseases vid Johns Hopkins University School of Medicine. Medprövare dr Roberta Marongiu, biträdande professor i neurovetenskaplig forskning inom neurologisk kirurgi och biträdande professor i neurovetenskap vid Feil Family Brain and Mind Research Institute vid Weill Cornell Medicine kommer att genomföra forskningen som undersöker effekterna avseende kön och menopaus.

Om Aligning Science Across Parkinson’s (ASAP)

ASAP är ett samordnat forskningsinitiativ för att främja riktad grundforskning om Parkinsons sjukdom. Dess uppdrag är att påskynda utvecklingstakten och producera information som kan leda till ett botemedel genom samarbete, tillgång till forskningsresurser och utbyte av data. Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research är ASAP:s implementeringspartner och anslagets utfärdare.

Migrän: Icke-farmakologisk behandling

Tid 12:00-12:45

Lilly bjuder in till ett webinar på området migrän.
Emma Varkey, PhD och fysioterapeut föreläser kring icke-farmakologisk behandling.

För mer information

För anmälan

Nationell innovationsmiljö för individualiserade stamcellsbehandlingar

Anna Falk, professor i neurovetenskap vid Lunds universitet ska koordinera det nya nationella samarbetsprojektet Indicell. Målet är att utveckla nya stamcellsterapier för implementering av individanpassade behandlingar i vården. Det handlar om patientgrupper där det idag sällan finns behandlingar eller där behandlingarna syftar till att mildra symptom.

I september delade Sveriges innovationsmyndighet Vinnova ut forskningsanslag till elva svenska innovationsmiljöer vars forskning syftar till att utveckla mer individuellt anpassad sjukvård för patienter. Stamcellsforskarna vid innovationsmiljön IndiCell har tilldelats ett stort anslag på 40 miljoner kronor för att utveckla mer träffsäkra stamcellsbehandlingar.

Anna Falk Foto: Charlotte Carlberg Barg

– Ett initiativ inom stamcellsbehandlingar behövs i Sverige och vi har samlat ett riktigt bra team där alla sektorer – akademi, industri, hälso- och sjukvård – har viktiga roller och där alla parter behövs för att genomföra projektet, säger Anna Falk.

Indicell är ett samarbetsprojekt utformat för att akademi, sjukvård och industri ska kunna generera ett arbetsflöde från akademisk stamcellsforskning till kliniken. Projektet koordineras av Anna Falk vid Lunds universitet (LU) tillsammans med samkoordinatorerna Malin Parmar också vid LU och Fredrik Lanner vid KI. Projektet inkluderar även andra partners vid LU, KI, KTH, Skånes universitetssjukhus, Karolinska sjukhuset samt Biolamina, Acousort AB och MAGic BioProcessing.IndiCell-teamet har som övergripande mål att ta fram stamcellsterapier till olika patientgrupper och att driva och utveckla fältet såväl i Sverige som globalt.

– Vi har skapat ett nära samarbete med Skånes universitetssjukhus, som även är partner i IndiCell. Vidare arbetar vi med att stärka samarbetet även i bredare perspektiv som inte bara innefattar stamcellsbehandlingar utan även andra läkemedel för avancerad terapi – ATMP, Advanced Therapy Medical Products – till exempel genterapi och biomaterial med celler, säger Anna Falk.

Vid Skånes universitetssjukhus finns det en lång tradition av avancerad cellterapi, inte minst vad gäller behandling av Parkinsons sjukdom och färdigställandet av en ATMP-enhet pågår för fullt. De akademiska centra som levererar vård står nu inför ett paradigmskifte inom vården, menar Stefan Jovinge, professor och forskningschef vid Skånes universitetssjukhus

– Det handlar om att bygga upp strukturer för nya avancerade terapier och individanpassad vård eller om vi ska leverera traditionell sjukvård. Det är en nationell fråga för oss om vi kan leverera den nya, mer avancerade, vården inom landet och i så fall var den skall levereras. Sannolikt kommer den endast kunna utföras fullt ut vid kanske ett par center in Sverige, säger Stefan Jovinge.

IndiCells huvudmål är att utveckla iPS-cellterapier för Parkinsons sjukdom och makuladegeneration, att skapa en utvecklingspipeline för iPS-cellterapier där kunskap, processer, metoder, kvalitetskontroller med mera kommer finnas kvar i dokument, rutiner hos personal och i infrastrukturer för att kunna tillämpas i utvecklingen av stamcellsterapier för andra sjukdomar såsom diabetes, cancer och artros.

– Dessutom strävar vi mot att IndiCell och Sverige ska bli en viktig global aktör inom stamcellsterapier.För patienter kan resultaten komma att innebära nya behandlingar för sjukdomar där det idag sällan finns behandlingar eller där behandlingarna syftar till att mildra symptom, säger Anna Falk.

TLV godkänner subvention av Kesimpta (ofatumumab) för behandling av vuxna med skovvis multipel skleros (MS)

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att ofatumumab ingår i läkemedelsförmånen från och med den 22 oktober 2021.¹ Ofatumumab godkändes av EU-kommissionen i mars 2021 för behandling av vuxna patienter med skovvis MS (även kallad RMS*) – den vanligaste formen av MS, vilken kännetecknas av att man får tydliga och återkommande besvärsperioder, så kallade skov. Ofatumumab subventioneras för 1)patienter med låg till måttlig sjukdomsaktivitet och 2)patienter med högaktiv sjukdom endast när behandling med rituximab inte är lämplig.

Effekten och säkerheten vid behandling av RMS med ofatumumab har demonstrerats i två stora parallella, randomiserade studier, ASCLEPIOS I och II. Dessa studier, som legat till grund för europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) tidigare godkännande, jämförde ofatumumab med teriflunomid, ett annat MS-läkemedel. För de 1 882 patienter med MS som deltog i de två studierna var det genomsnittliga antalet skov per år för de patienter som behandlades med ofatumumabmindre än hälften jämfört med antalet skov för de patienter som behandlades med teriflunomid (0,11 respektive 0,24 skov per år). Antalet kontrastladdade T1-lesioner, vilka är ett mått på sjukdomens aktivitetsgrad, minskade med i genomsnitt 95% för patienter behandlade med ofatumumab jämfört med teriflunomid. Även antalet patienter som hade förvärrade symtom som varade i 6 månader eller mer var färre i behandlingsgruppen som fick ofatumumab (8%) jämfört med dem som fick teriflunomid (12%).2,3

– Det är mycket glädjande att vi nu får ytterligare ett behandlingsalternativ för skovvis förlöpande MS. Studien visar en tydlig effekt på sjukdomsaktivitet och medför lägre risk för neurologisk försämring. I Sverige har vi sedan lång tid erfarenhet av intravenös behandling med läkemedel som också sänker B-cellsnivåerna. Ofatumumab kan dock till skillnad från dessa behandlingar ges av patienten själv som subkutana injektioner utanför sjukhus, säger Professor och överläkare Jan Lycke, Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Tolerabiliteten för ofatumumab var jämförbar med den för teriflunomid.2,3 I en uppföljande öppen förlängningsstudie (ALITHIOS) visar ofatumumab fortsatt god tolerabiltet efter 3,5 års uppföljning.4 Ofatumumab är den första anti-CD20-terapin som patienten kan självadministrera. Med en förfylld penna, den så kallade Sensoready autoinjektorn, ges behandlingen via en subkutan injektion (under huden) en gång i månaden.

Ofatumumab är en helt human monoklonal immunglobulin G1‑antikropp (IgG1‑antikropp) riktad mot målproteinet CD20 som finns på ytan av B‑celler. B‑celler, en typ av vita blodkroppar, är en del av kroppens försvar som vid MS visat sig vara involverade i en process där immunsystemet angriper det skyddande skiktet runt nervceller. Ofatumumab söker sig till och avlägsnar B‑cellerna och minskar därmed risken för ett skov, lindrar symtom och fördröjer utvecklingen av sjukdomen. För fullständig information om indikation, kontraindikationer, varningar och försiktighet, biverkningar, pris och dosering, se Fass.se.

Läs mer om resultaten från ASCLEPIOS I och II som publicerats i New England Journal of Medicine via denna länk: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1917246.

Lars Edvinsson får det prestigefyllda the Brain Prize 2021

Igår mottog migränpionjären och Lundaforskaren Lars Edvinsson det prestigefyllda the Brain Prize 2021 för sin banbrytande forskning från den danske kronprins Frederik på hotell Villa Copenhagen. Idag inleder Edvinsson ett nytt forskningsprojekt, nu med målet att förklara sambandet mellan migrän och könshormoner.

Mottagare av the Brain Prize 2021: Michael Moskowitz, Lars Edvinsson, Jes Olesen och Peter Goadsby, tillsammans med Kronprins Frederik av Danmark. Fotograf: Lars Just

Det var elfte gången som the Brain Prize delades ut och anledningen till att Lars Edvinsson är en av årets pristagare är hans upptäckt av hur neuropeptiden CGRP, en signalsubstans i hjärnan, spelar en nyckelroll vid ett migränanfall. Upptäckten har lett till utveckling av nya medicinska behandlingar mot migrän – behandlingar som radikalt har förbättrat livet för många svårt drabbade migränpatienter.

Priset är ett viktigt erkännande av min och kollegors forskning, samtidigt som det sätter ljuset på ett stort sjukdomsområde som alltid varit förbisett. Det återstår mycket att få svar på. En fråga är varför en del kvinnor drabbas av migränanfall i samband med menstruationen? Det arbetar jag nu med att få svar på, tillsammans med forskare i USA och Danmark, säger Edvinsson.

Edvinsson presenterade nyligen tillsammans med kollegor i Danmark och USA i tidskriften Nature Reviews hypotesen att i kvinnans kropp finns en hormonellt styrd ”migränbroms”, i form av östrogen och oxycytocin, som stängs av i samband med menstruationen då många kvinnor drabbas av en migränattack. Forskarna går nu vidare för att se om hypotesen stämmer och hur den kan utgöra grund för nya behandlingar.

Av världens befolkning lider i dag runt 15 procent av migrän, drygt två tredjedelar är kvinnor. Kraftig huvudvärk, illamående, kräkningar och överkänslighet mot ljud och ljus är typiskt för ett migränanfall. Bildtext: Mottagare av the Brain Prize 2021: Michael Moskowitz, Lars Edvinsson, Jes Olesen och Peter Goadsby, tillsammans med Kronprins Frederik av Danmark. Fotograf: Lars Just The Brain Prize delas ut årligen av Lundbeckfonden i Danmark. Det är världens största och mest eftertraktade hjärnforskningspris.