Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Ultomiris rekommenderas för godkännande i EU av CHMP för behandling av vuxna med generell myasthenia gravis

Ultomiris (ravulizumab) har fått en positiv rekommendation för marknadsgodkännande av CHMP som ett tillägg till standard therapy för behandlingen av vuxna patienter med generel myasthenia gravis (gMG) som är anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody-positive. Vid godkännandet blir Ultomiris den första långverkande C5 complement hämmaren i EU.

The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency based its positive opinion on results from the CHAMPION-MG Phase III trial.

In this trial, Ultomiris was superior to placebo in the primary endpoint of change from baseline in the Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) total score at Week 26, a patient-reported scale that assesses patients’ abilities to perform daily activities.1

gMG is a rare, debilitating, chronic, autoimmune neuromuscular disease that leads to a loss of muscle function and severe weakness.2 The diagnosed prevalence of gMG in the EU is estimated at approximately 89,000.3-9

Renato Mantegazza, Professor at the Department of Neuroimmunology and Neuromuscular Diseases, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta, Milan, Italy, and CHAMPION-MG trial investigator, said: “gMG is a rare and complex disorder that requires early, consistent and reliable intervention. This positive recommendation offers hope to the community for an effective long-acting option that will require fewer treatments each year and help improve disease management.”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, said: “This recommendation is a major milestone in our commitment to help a broader range of gMG patients, including those with milder symptoms, and expand access to Ultomiris. As we listen to the patient community, we’re focused on understanding and meeting the needs of gMG patients, providing them with effective and accessible treatment options, and the positive opinion is a great step forward.”

In CHAMPION-MG, the safety profile of Ultomiris was comparable to placebo and consistent with that observed in Phase III trials of Ultomiris in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS). The most common adverse drug reactions are diarrhoea, upper respiratory tract infection, nasopharyngitis and headache.1

The CHMP recommended approval as an add-on to standard therapy for the treatment of adult patients with gMG who are AChR antibody-positive.

Ultomiris was approved in the US for adults with gMG who are AChR antibody-positive in April 2022, and regulatory reviews are ongoing in additional countries, including Japan.

Fortbildning om epilepsi i Göteborg i mars 2023

Ur programmet
Finns genetisk sårbarhet för symptomatisk epilepsi?
Jakob Christensen, Danmark

EEG för att förutse risk för fler anfall
Carla Bentes, Portugal

Reperfusionsbehandling och poststrokeepilepsi
Petra Redfors, Sverige

Skräddarsydd läkemedelsbehandling vid olika epilepsier
Johan Zelano, Sverige

Hur förutse läkemedelsresistens vid symptomatisk epilepsi?
Simona Lattanzi, Italien

Prognos vid förvärvade epilepsier – betydelsen för överlevnad
Rob Rouhl, Nederländerna

Utsättning av epilepsiläkemedel vid strukturella epilepsier
Morten Lossius, Norge

Epilepsikirurgi för symptomatiska epilepsier?
Reetta Kälviäinen, Finland

Epilepsi vid och efter hjärninfektioner
Ley Sander, Storbritannien

För mer information och anmälan

Ny AI-app på Sahlgrenska Universitetssjukhuset kortar vårdtider vid akut stroke


Alexandros Rentzos, överläkare i neuroradiologi och neurointervention på Sahlgrenska Universitetssjukhuset och verksamhetsansvarig för införandet av appen. Fotograf/Källa: Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Vid akut stroke är varje minut avgörande för patienten. Med en ny AI-baserad applikation kan regionens strokesjukhus lättare sätta korrekt diagnos. Det innebär att patienter i behov av trombektomi snabbare kan transporteras till Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Sahlgrenska Universitetssjukhuset bedriver strokevård i världsklass och tiderna för behandling hör till de främsta i landet och Europa. I dag används framför allt två behandlingar för akut stroke: den propplösande läkemedelsbehandlingen trombolys och interventionen trombektomi. Under en trombektomi går neurointerventionsläkare in med en kateter i ljumsken och drar ut blodproppar ur hjärnans blodkärl med hjälp av olika verktyg. Sahlgrenska Universitetssjukhuset är regionens enda utförare av trombektomi och varje minut är avgörande. Därför bedriver Sahlgrenska Universitetssjukhuset ett kontinuerligt förbättringsarbete i hela strokekedjan. En ny AI-app har nu implementerats hos regionens strokesjukhus för att snabbare och bättre kunna ställa diagnos och sätta in rätt typ av behandling.

– Denna AI-app är ett hjälpmedel till radiologer och strokeläkare för att snabbare kunna ställa korrekt diagnos, säger Alexandros Rentzos, överläkare i neuroradiologi och neurointervention på Sahlgrenska Universitetssjukhuset och verksamhetsansvarig för införandet av appen.

När en patient med misstänkt akut stroke anländer till något av regionens strokesjukhus genomförs avancerade röntgenundersökningar, så kallade datortomografier. Dels en datortomografi för att utesluta övriga orsaker till symptomen och andra sjukdomar. Därefter en datortomografi-kärlundersökning för att identifiera stopp i kärlen och ytterligare datortomografi för att se om det finns någon räddningsbar hjärnvävnad. På Sahlgrenska Universitetssjukhuset tar samtliga undersökningar i genomsnitt mellan sex och sju minuter.

– Ett beslut om trombektomi är vanligtvis fattat inom tio minuter när rätt kompetens finns på plats. Om det saknas kompetens och erfarenhet kan det ta upp till 40 minuter om inte längre, säger Alexandros Rentzos.

Med den nya AI-appen genomförs undersökningen på sjukhuset samtidigt som AI analyserar och tolkar datan parallellt. Med hjälp av AI-appen kan strokesjukhusen i regionen vid akuta strokelarm få fram information om det finns någon propp att dra ut men framför allt om det finns räddningsbar hjärnvävnad lika snabbt som på Sahlgrenska Universitetssjukhuset. Resultaten kan ses direkt och neurologer och neuroradiologer på Sahlgrenska Universitetssjukhuset kan dubbelgranska datan. Är patienten i behov av trombektomi sker transport till Sahlgrenska Universitetssjukhuset direkt.

– I Västra Götalandsregionen är strokevården centraliserad med hänsyn till upptagningsområde och antalet patienter. Med denna nya applikation får patienterna en snabbare handläggning oavsett var man bor eller råkar insjukna. Det är ett viktigt steg i rätt riktning mot en mer jämlik vård för hela regionens invånare, säger Petra Redfors, neurolog och vårdenhetsöverläkare för stroke på Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Färre skov vid MS med off label-läkemedel

Patienter med multipel skleros (MS) som behandlades med läkemedlet rituximab hade betydligt lägre risk att drabbas av skov än MS-patienter som fick standardbehandling. Det visar en klinisk fas 3-studie av forskare vid Karolinska Institutet och Danderyds sjukhus som publicerats i The Lancet Neurology. Rituximab är inte godkänt som MS-läkemedel, men har i mindre studier visat god effekt och förskrivs därför i stor utsträckning ”off label”.

Den kliniska fas 3-studien är en multicenterstudie som omfattar 195 patienter från 17 sjukhus i Sverige som nyligen diagnostiserats med den vanligaste formen av MS, skovvis förlöpande MS. Patienterna slumpades till att få antingen rituximab (Mabthera) eller standardbehandling med dimetylfumarat (Tecfidera). Under den 24 månader långa uppföljningen undersöktes förekomsten av skov, alltså tillfälliga försämringar av sjukdomstillståndet.

Resultaten visade att de som behandlats med rituximab hade fem gånger lägre skovrisk. Endast tre av 98 patienter som fått rituximab drabbades av skov, jämfört med 16 av 97 patienter som fått dimetylfumarat. Magnetkameraundersökning (MR) visade även att de som fått rituximab hade färre nytillkomna MS-plack, det vill säga områden med skador eller ärrbildning i det centrala nervsystemet. Ingen ökad risk för biverkningar med rituximab observerades.

Anders Svenningsson

– Den goda effekten och låga kostnaden för rituximab skulle kunna göra det till ett attraktivt förstahandsval för nydiagnostiserade MS-patienter, inte minst i resursfattiga områden. Men det behövs fler och större studier för att bekräfta läkemedlets effekt, långsiktiga säkerhet och kostnadseffektivitet vid MS, säger studiens försteförfattare Anders Svenningsson, adjungerad professor vid institutionen för kliniska vetenskaper, Danderyds sjukhus, Karolinska Institutet och överläkare vid neurologkliniken på Danderyds sjukhus.

Rituximab används vid en rad olika sjukdomstillstånd, men är inte godkänt för behandling av MS eftersom det har saknats data från kliniska fas 3-studier. Läkemedlet har dock visat sig ha god effekt vid skovvis förlöpande MS och förskrivs därför ofta ”off label”, vilket innebär att behandlande läkare ensam tar på sig ansvaret för behandlingen.

– Eftersom patentet har löpt ut saknas incitament från läkemedelsföretaget som innehar marknadsrättigheterna att ansöka om ny indikation. Men nu har vi, förutom samlad klinisk erfarenhet, även den dokumentation som brukar krävas för att ansöka om indikation. Vår studie är ett viktigt steg på vägen för att rituximab ska kunna bli ett godkänt MS-läkemedel, säger Anders Svenningsson.

Studien finansierades av Vetenskapsrådet. Flera av författarna har listat potentiella intressekonflikter, se den vetenskapliga artikeln för en fullständig förteckning. Anders Svenningsson medverkar i säkerhetskommittén för den kliniska prövningen GNC-401 – ProTEct-MS. Medförfattaren och KI-forskaren Fredrik Piehl har mottagit forskningsanslag från läkemedelsföretagen Janssen, Merck KGaA och UCB, samt arvoden från Chugai, Lundbeck och Roche för sin medverkan i kliniska prövningar.

Publikation: “Safety and efficacy of rituximab versus dimethyl fumarate in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis or clinically isolated syndrome in Sweden: a rater-blinded, phase 3, randomised controlled trial”. Anders Svenningsson, Thomas Frisell, Joachim Burman, Jonatan Salzer, Katharina Fink, Susanna Hallberg, Joakim Hambraeus, Markus Axelsson, Faiez Al Nimer, Peter Sundström, Martin Gunnarsson, Rune Johansson, Johan Mellergård, Igal Rosenstein, Ahmad Ayad, Irina Sjöblom, Anette Risedal, Pierre de Flon, Eric Gilland, Jonas Lindeberg, Fadi Shawket, Fredrik Piehl, Jan Lycke. The Lancet Neurology, online 13 juli 2022, doi: 10.1016/PIIS1474-4422(22)00209-5.

För mer information, kontakta:
Anders Svenningsson, adjungerad professor
Institutionen för kliniska vetenskaper, Danderyds sjukhus, Karolinska Institutet
Tel: 070-241 58 52
E-post: [email protected]

FDA har accepterat Bioarctics registreringsansökan för lecanemab (BAN2401)

BioArctic AB:s partner Eisai meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har accepterat registreringsansökan under ett accelererat förfarande för lecanemab (BAN2401), en antikropp riktad mot protofibriller av amyloid beta (Aβ) under utveckling för behandling av mild kognitiv störning (MCI) och mild Alzheimers sjukdom (gemensamt benämnt tidig Alzheimers sjukdom) med bekräftad amyloidpatologi i hjärnan. Eisais registreringsansökan, som slutfördes i början av maj, har beviljats prioriterad granskning (Priority Review) och datumet för när ett besked gällande registreringsansökan senast kommer att ges (ett så kallat PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) action date) har fastställts till den 6 januari 2023. I samband med att FDA accepterat registreringsansökan har BioArctic rätt till en milstolpsersättning på 15 MEUR från Eisai.

 

För närvarande pågår den bekräftande fas 3-studien med lecanemab, Clarity AD, med 1 795 patienter, där den sista deltagaren påbörjade studien i mars 2021. De första resultaten från studien kommer under hösten 2022. FDA har godkänt att Clarity AD, när resultaten är klara, kan tjäna som den bekräftande studien för att verifiera den kliniska nyttan av lecanemab. Eisai har använt FDA:s möjlighet till en registreringsansökan via ett accelererat förfarande för att optimera ansökningsprocessen för ett potentiellt traditionellt godkännande av lecanemab och påskynda möjligheten för patienter att få tillgång till lecanemab. Beroende på resultaten av Clarity AD kan Eisai komma att lämna in ansökan till FDA om ett fullständigt godkännande av lecanemab före slutet av det första kvartalet 2023.

– I snart 20 år har BioArctics vision varit att utveckla innovativa läkemedel för personer med neurodegenerativa sjukdomar som Alzheimers sjukdom, en sjukdom som drabbar miljontals människor runt om i världen. Att FDA nu bekräftat att registreringsansökan är komplett och beviljat en prioriterad granskning av lecanemab tar oss ett steg längre i vår strävan att möta det enorma medicinska behovet i denna patientpopulation, säger Gunilla Osswald, BioArctics vd.

Lecanemab beviljades Breakthrough Therapy- och Fast Track-status av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i juni respektive december 2021. Eisai inledde i mars 2022 en inlämning av ansökningsdata för lecanemab till den japanska hälsovårdsmyndigheten Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) enligt processen ”prior assessment consultation”, med målet påskynda godkännandeprocessen. Baserat på resultaten från Clarity AD har Eisai som mål att ansöka om marknadsföringstillstånd i USA, Japan och EU senast under det första kvartalet 2023.