Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Fas III-studie startad för ny beredningsform av levodopa

  • Det finns ett stort behov av nya och enklare behandlingsformer för parkinsonpatienter med otillräcklig symtomkontroll på peroral behandling
  • Levodopa är standardbehandling vid Parkinsons sjukdom, oavsett sjukdomsfas
  • Socialstyrelsens nationella riktlinjer för Parkinsons sjukdom menar att fler patienter än idag skulle få stor nytta av adekvat behandling i komplikationsfas1

AbbVie meddelar att den första svenska parkinsonpatienten nu har inkluderats i en fas III-studie för att utvärdera en ny beredningsform av levodopabehandling för parkinsonpatienter med otillräcklig symtomkontroll på peroral medicinering. Parkinsons sjukdom är en neurologisk sjukdom som orsakas av brist på signalsubstansen dopamin i hjärnan, vilket påverkar rörelsekontrollen och kan leda till ofrivillig stelhet och/eller överrörlighet, symtom på den så kallade komplikationsfasen.

Studien pågår under ett år och ska som primärt utfallsmått utvärdera säkerhet och tolerabilitet av subkutant tillfört läkemedel. Sekundärt utvärderas bland annat behandlingens förmåga att minska tid i motorisk OFF (då parkinsonsymtom som stelhet och skakningar förekommer), effekter på icke-motoriska symtom, samt möjlighet till ökad parkinsonrelaterad livskvalitet. Studien genomförs i 13 länder i Europa, Nordamerika, Asien och Australien. I Sverige kommer ett fåtal patienter att inkluderas.

– Levodopa är standardbehandling vid Parkinsons sjukdom, så vi ser fram emot att även vi i Sverige får vara med och utvärdera denna nya typ av levodopabehandling eftersom det finns ett stort behov av fler behandlingsalternativ för parkinsonpatienter som inte får tillräcklig hjälp av peroral behandling, säger Per Odin, professor och chef för Avdelningen för Neurologi vid Lunds Universitet, samt nationell koordinator för studien.

– Med nya innovativa mediciner och vårdlösningar kan vi hjälpa parkinsonpatienter att bättre hantera sina symtom och leva ett bra liv, trots sjukdom, säger Jan Kövamees, legitimerad läkare och medicinskt ansvarig inom Neuroscience på AbbVie Scandinavia. Vi är därför mycket glada att även svenska parkinsonpatienter kan vara med och pröva denna nya behandlingsmöjlighet.

Referenser:

  1. Nationella riktlinjer för vård vid multipel skleros och Parkinsons sjukdom – Stöd för styrning och ledninghttps://www.socialstyrelsen.se/globalassets/sharepoint-dokument/artikelkatalog/nationella-riktlinjer/2016-12-1.pdf

Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos

NT–rådets rekommendation till regionerna är:

• att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr–stabiliserare Vyndaqel 20 mg (tafamidis). Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
– tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
– >4p försämring enligt Kumamoto–skalan
– ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMI–minskning med cirka 10 % (modified BMI)
– debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)

• att behandling med Tegsedi och Onpattro initieras och utvärderas enligt NT–rådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgruppen för ärftlig transtyretinamyloidos
• att använda kvalitetsregistret SveATTR–registret för uppföljning
• att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi, Onpattro och Vyndaqel20 mg

Läs hela rekommendationen här

Den orala behandlingen Evrysdi (risdiplam) vid spinal muskelatrofi godkänd i Europa

EU-kommissionen har godkänt Evrysdi* (risdiplam) för behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från 2 månaders ålder. Läkemedlet är en oral lösning för självadministrering i hemmet. Spinal muskelatrofi är en allvarlig genetisk, neuromuskulär sjukdom som leder till att musklerna förtvinas (atrofi). Sjukdomen leder till muskelsvaghet och en gradvis försämring av rörelseförmågan. Hos små barn är SMA den vanligaste genetiska orsaken till tidig spädbarnsdöd.

– Det är fantastiskt att vi får ytterligare ett läkemedel för SMA och särskilt viktigt att även vuxna ingått i studieprogrammet som ligger till grund för godkännandet. Det finns ett behov av att utöka behandlingsarsenalen, säger Mar Tulinius, professor i pediatrik vid Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus i Göteborg.

Godkännandet från EU-kommissionen bygger på resultat från två kliniska prövningar, designade för att vara representativa för ett brett spektrum av patienter som lever med SMA: FIREFISH-studien med spädbarn i åldern 2-7 månader med symtomatisk typ 1 och SUNFISH-studien som inkluderat barn och vuxna i åldern 2-25 år med symtomatisk typ 2 och 3. SUNFISH är en placebokontrollerad studie som inkluderat vuxna patienter med SMA typ 2 och 3.

Om Evrysdi

Evrysdi är utformad för att behandla SMA genom att öka och upprätthålla produktionen av SMN-protein. SMN-protein finns i hela kroppen och är viktigt för funktionen av nerver som styr muskler och rörelse. Utan det kan nervceller inte fungera korrekt, vilket leder till muskelsvaghet över tid. Risdiplam är en modifierare av pre-mRNA-klyvning av SMN2 (survival of motor neuron 2) utvecklad för behandling av SMA orsakad av mutationer i SMN1-genen i kromosom 5q som leder till brist på SMN-protein. Evrysdi är godkänt för behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter från 2 månaders ålder, med en klinisk diagnos av SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 eller med en till fyra SMN2-kopior. Läkemedlet administreras i hemmet i flytande form via munnen eller med hjälp av en sondmatningsslang.

Evrysdi kommer framöver att genomgå en hälsoekonomisk utvärdering av TLV.

Om spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi är en allvarlig, progressiv neuromuskulär sjukdom som kan vara dödlig. Det drabbar ungefär ett av 10 000 barn och är den främsta genetiska orsaken till spädbarnsdödlighet. SMA orsakas av en mutation av genen för SMN (survival motor neuron), vilket leder till en brist på SMN-protein. Detta protein finns i hela kroppen och är viktigt för funktionen av nerver som styr muskler och rörelse. Beroende på typen av SMA kan en individs fysiska styrka och förmåga att gå, äta eller andas minskas eller förloras avsevärt.

*Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på [email protected] eller via telefon 08 – 726 12 00.

Positive opinion för Ponvory från Janssen av CHMP för behandling av MS

Den 25 mars fick Ponvory positive opinion från CHMP. Den aktiva substansen är ponesimod. En möjlig verkningsmekanism är att ponesimod genomatt binda till lymfocyter hindrar dessa att gå över till CNS.

Läs hela EMAs Summary of opinion

Utredning av kognitiv svikt vid misstänkt demenssjukdom

Sveriges Regioner har i samverkan tagit fram ett standardiserat vårdförlopp som beskriver hur utredningen av kognitiv svikt vid misstänkt demenssjukdom ska gå till – vilka åtgärder som ska genomföras och i vilken ordning dessa ska ske.

Vårdförloppet förväntas underlätta för personer med Downs syndrom (DS) att få en ordentlig utredning och en riktig diagnos, vilket är en förutsättning för rätt behandling. Vårdförloppet lyfter fram att personer med DS, efter en basal utredning inom primärvården som kan utesluta andra orsaker till kognitiv svikt, bör remitteras till en specialistenhet för utvidgad utredning.

Vårdförlopp Kognitiv svikt vid misstänkt demenssjukdom (pdf) publicerades på Nationellt Kliniskt Kunskapsstöd (NKK) i mars 2021.

Om vårdförloppet resulterar i en demensdiagnos så tar Socialstyrelsens standardiserade insatsförlopp (pdf) vid.

Vårdförloppet bygger på Socialstyrelsens Nationella Riktlinjer för vård och omsorg vid demenssjukdom (pdf). I bilagorna Rekommendationer med tillhörande kunskapsunderlag (pdf) och Tillstånds och åtgärdslista (xls), så bedöms det vetenskapliga stödet för att erbjuda läkemedelsbehandling till personer med DS och en Alzheimerdiagnos som mycket svagt. Rekommendationen är därför att endast i undantagsfall erbjuda läkemedelsbehandling med kolinesterashämmare. När dessa rekommendationer skrevs 2017, så var den stora observationsstudien i Storbritannien inte publicerad ännu (Impact of cholinesterase inhibitors or memantine on survival in adults with Down syndrome and dementia: clinical cohort study). Studien, som är en långtidsuppföljning av 310 personer med DS och Alzheimers-diagnos, visade att median-överlevnaden efter diagnos var 3,4 år för gruppen som inte fick medicin mot 6,2 år för gruppen som fick kolinesterashämmare. Vid nästa revision av Socialstyrelsens rekommendationer så kommer observationsstudien att ingå i underlaget. Det finns fortfarande behov av kliniska studier med personer som har Downs syndrom för att läkemedelsbehandling ska bedömas ha starkt vetenskapligt stöd.

Svenska Demensregistret (SveDem) lägger under 2021 till möjligheten att registrera om en patient som får en demensdiagnos också har diagnosen Downs syndrom. Det blir därför möjligt att följa upp hur många personer med DS som får en demensdiagnos, hur lång tid det tog att få diagnosen, och huruvida de får demensläkemedel förskrivna vid diagnosen.