NT-rådets rekommendation: Libmeldy (atidarsagen-autotemcel) vid metakromatisk leukodystrofi
NT-rådets rekommendation till regionerna är att Libmeldy bör användas vid behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kännetecknas av bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt ARSA-enzymaktivitet som följd: hos barn med sen infantil eller tidig juvenil form, utan kliniska manifestationer av sjukdomen; hos barn med tidig juvenil form, med tidiga kliniska manifestationer av sjukdomen, som fortfarande förmår gå utan stöd och innan kognitionen börjar påverkas.
Läs mer...