Liten grupp av ALS-patienter kan få tofersen
NT-rådet öppnar för begränsad användning av tofersen vid den specifika SOD1-typen av ALS. Det rekommenderas ingen generell användning i svensk hälso och sjukvård, men efter individuell prövning i ett nationellt behandlingsråd kan dessa patienter få tillgång till behandlingen.
Beslutet gäller patienter med sjukdomsorsakande mutation i SOD1-genen, en ovanlig form av ALS som uppskattningsvis omfattar omkring 50 personer i Sverige. NT-rådets bedömning bygger på tillgängliga kliniska studier och en hälsoekonomisk analys. Enligt rådet är det vetenskapliga underlaget fortfarande otillräckligt för att visa en tydlig klinisk nytta på
Mårten Lindström, ordförande NT-rådet.
gruppnivå. Studierna har inte kunnat påvisa förbättrad funktionsförmåga, samtidigt som behandlingen är förenad med risk för allvarliga biverkningar och en hög kostnad.
– Vi hoppas att det kommer fler kliniska studier, som ger oss ett bättre beslutsunderlag framöver. ALS är en mycket svår sjukdom och vi hoppas på läkemedelsutvecklingen inom området, säger Mårten Lindström, tillförordnad ordförande i NT-rådet.
LÄS MER: Tofersenkampen är också en kamp för forskning
För patienter med snabbt progredierande sjukdom har NT-rådet ändå tagit fram kriterier för individuell bedömning. Ett nationellt behandlingsråd ska nu avgöra om enskilda patienter uppfyller kriterierna för behandling. Samtliga behandlade patienter kommer dessutom att följas upp för att öka kunskapen om läkemedlets effekt i klinisk praxis.
Varken Norge, Danmark eller Finland har hittills beslutat om offentlig subvention av tofersen som lanseras under namnet Qualsody.
