Hälsoekonomisk bedömning av Spinraza vid spinal muskelatrofi av typ 5q
TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för läkemedlet Spinraza (nusinersen) vid behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.
Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi). Det finns flera olika typer av SMA som bland annat särskiljs av ålder vid symtomdebut och den högsta motoriska förmågan som uppnås. SMA typ 1 debuterar inom 6 månader efter födseln, SMA typ 2 inom 6–18 månader och SMA typ 3 efter 18 månader.
