Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Subvention* för Vyndaqel 61mg för behandling av transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att Vyndaqel 61mg ska ingå i högkostnadsskyddet* för behandling av åldersrelaterad eller ärftlig transtyretinamyloidos (TTR-amyloidos) hos vuxna med kardiomyopati (ATTR-CM) från och med 1 september 20211.

Vyndaqel 61mg är den första sjukdomsmodifierande behandlingen mot ATTR-CM som är godkänd inom EU för behandling av vuxna patienter med åldersrelaterad (wild-type) eller ärftlig transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM).2

Inom ramen för regionernas gemensamma samverkan kring läkemedel, tillsammans med TLV och Pfizer, har trepartsöverläggningar gällande Vyndaqel för behandling av kardiomyopati genomförts. Överläggningarna har resulterat i en sidoöverenskommelse mellan Pfizer och regionerna och har bidragit till att TLV gjort bedömningen att Vyndaqel är ett kostnadseffektivt behandlingsalternativ inom förmånen.

Begränsning av subvention
* Vyndaqel 61mg subventioneras endast vid behandling av vuxna med kardiomyopati samt 1) ATTRwt (förvärvad sjukdom) eller 2) ATTRv (ärftlig sjukdom) utan betydande amyloidossysmtom från andra organ än hjärtat. Dessa patienter med ATTRwt eller ATTRv ska ha symtomgivande hjärtsvikt, ventrikulär septumtjocklek > 12 mm på ekokardiografi eller tecken på ökad volymbelastning i hjärtat som lett till behov av diuretika. Subventioneras endast vid förskrivning av specialist inom kardiologi med särskild kunskap inom området.

– Det finns ett stort behov av behandlingar för patienter med ATTR-CM och att det nu är subventionerat innebär ett viktigt framsteg för dessa patienter, säger Katarina Johansson, medicinskt ansvarig för ATTR-CM på Pfizer i Sverige. Studierna som ligger till grund för godkännandet av läkemedlet har visat minskad dödlighet oavsett orsak, minskat antal kardiovaskulärt relaterade sjukhusinläggningar, samt bromsande av sjukdomsutveckling och förbättringar i livskvalitet jämfört med placebo.

Om transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

ATTR-amyloidos är en sällsynt progressiv sjukdom som kännetecknas av ett onormalt sönderfall och felveckning av proteinet transtyretin. Detta felveckade transtyretin bildar amyloidfibriller som kan ackumuleras och lagras in i kroppens olika organ och vävnader. ATTR-amyloidos kan drabba många olika organ och vävnader i kroppen, bland annat det perifera nervsystemet, hjärta, njurar, mag-tarmkanalen och ögonen.

ATTR-CM drabbar hjärtat och leder till restriktiv kardiomyopati och progressiv hjärtsvikt. Det finns två undertyper av ATTR-CM: ärftlig (ATTRv), som orsakas av en mutation i transtyretingenen och som kan uppträda hos personer så tidigt som i 50 eller 60-årsåldern, och en förvärvad åldersrelaterad form (ATTRwt). ATTRwt tros vara en mer vanlig typ och drabbar främst män över 60 år. Ofta diagnostiseras ATTR-CM först när symtomen blivit allvarliga.

ATTR-CM är en kronisk och progredierande sjukdom som leder till gradvis försämrad fysisk förmåga, minskad livskvalitet och för tidig död.

Om Vyndaqel 61 mg
Vyndaqel 61 mg är avsett för behandling av ATTR med kardiomyopati hos vuxna. Läkemedlets verksamma substans är tafamidis som hindrar sönderfall av transtyretin och förhindrar därmed bildning och inlagring av transtyretinfibriller som sker hos patienter med ATTR. Rekommenderad dos är en kapsel Vyndaqel 61 mg en gång om dagen.

Vyndaqel är sedan 2011 godkänt för behandling av familjär transtyretinamyloidos (TTR-FAP) hos vuxna med symtomgivande polyneuropati i stadium 1 och i februari 2020 godkändes även indikationen transtyretinamyloidos med kardiomyopati.

Läs mer om Vyndaqel på www.fass.se

Referenser

  1. www.tlv.se
  2. ATTR-ACT Maurer et al, N Engl J Med, 2018; 379:1007-1016

Liknande poster

TLV beslutar att Iktorivil orala droppar inte ska ingå i högkostnadsskyddet

Iktorivil orala droppar (klonazepam) för behandling av epilepsi kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet. Företaget som står bakom produkten har inte visat att nyttan av Iktorivil, orala droppar, motsvarar kostnaden.

Aquipta ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Aquipta (atogepant) för förebyggande behandling av migrän ingår i högkostnadsskyddet med begränsning från och med den 15 december 2023. Begränsningen innebär att läkemedlet endast ingår i högkostnadsskyddet för patienter med kronisk migrän och som inte fått effekt av eller tolererat…

Vydura ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Vydura (rimegepant) för akut behandling av migrän ingår i högkostnadsskyddet med begränsning från och med den 15 december 2023. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter med minst två migränanfall per månad och som efter optimerad behandling inte haft…

Hälsoekonomisk bedömning av Spinraza vid spinal muskelatrofi av typ 5q

TLV har tagit fram ett hälsoekonomiskt kunskapsunderlag till regionerna för läkemedlet Spinraza (nusinersen) vid behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.

Amvuttra ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Amvuttra (vutrisiran) för behandling av vuxna patienter med Skelleftesjukan, med funktionsnedsättning i de perifera nerverna, så kallad polyneuropati, i stadium 1 eller 2 ingår i högkostnadsskyddet med begränsning från och med den 1 november 2023. Begränsningen innebär att läkemedlet endast…

Iktorivil (orala droppar) beviljas tillfällig subvention Iktorivil

Iktorivil (klonazepam) i form av orala droppar ska ingå i högkostnadsskyddet till dess att den ordinarie subventionsansökan har prövats. Den tillfälliga subventionen omfattar patienter som redan behandlas med läkemedlet på licens. Iktorivil används vid behandling av epilepsi.

CGRP-hämmarna kvar i högkostnadsskyddet till sänkt pris & oförändrad begränsning

TLV har omprövat subventionsbesluten för CGRP-hämmare och beslutat att prissänka samtliga hämmare som ingår i läkemedelsförmånerna. Det innebär att produkterna fortsätter att ingå i högkostnadsskyddet till sänkt pris med oförändrad subventionsbegränsning.

Produodopa ingår i läkemedelsförmånen vid Parkinsons sjukdom

Produodopa ingår i läkemedelsförmånen vid Parkinsons sjukdom

AbbVie meddelar att Produodopa (foslevodopa/foskarbidopa) ingår i den svenska läkemedelsförmånen från 27 januari enligt ett beslut av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).

Teglutik ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Teglutik (riluzol) för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS) ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention. Begränsningen innebär att läkemedlet endast ingår i högkostnadsskyddet för patienter med sväljsvårigheter för vilka tablettbehandling med riluzol inte är lämplig.

Pfizer och Biohavens Vydura första läkemedel som godkänts i EU för både akut behandling av migrän och förebyggande av episodisk migrän

Europeiska kommissionen har godkänt VYDURA (rimegepant), CGRP receptorantagonist för både akut behandling av migrän med eller utan aura och profylax av episodisk migrän hos vuxna som har minst fyra migränattacker per månad.

Vumerity ingår i högkostnadsskyddet

Vumerity (diroximelfumarat) är en läkemedelsbehandling för vuxna patienter med skovvis multipel skleros (RRMS) och ingår i högkostnadsskyddet från och med den 23 april 2022.

Uppföljningsdata efter fem år visar att Vyndaqel minskade risken för dödlighet av alla orsaker med 41% bland patienter med transtyretin amyloid kardiomyopati

En post-hoc interimsanalys visar att behandling med Vyndaqel gav en kliniskt signifikant överlevnadsfördel vid fem år för patienter med transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM). Analysen från den kliniska fas 3 studien ATTR-ACT och dess långsiktiga förlängningsstudie LTE-studie) publicerades i Circulation: Heart Failure.

TLV godkänner subvention av Kesimpta (ofatumumab) för behandling av vuxna med skovvis multipel skleros (MS)

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att ofatumumab ingår i läkemedelsförmånen från och med den 22 oktober 2021.1 Ofatumumab godkändes av EU-kommissionen i mars 2021 för behandling av vuxna patienter med skovvis MS (även kallad RMS*) – den vanligaste formen…

Ontozry ingår i högkostnadsskyddet

Ontozry (cenobamat) används som tilläggsbehandling hos vuxna patienter med epilepsi där anfallen inte kontrollerats tillräckligt trots tidigare behandling med minst två läkemedel mot epileptiska anfall. Ontozry ingår i högkostnadsskyddet från och med den 24 september 2021.

Ny beredningsform av Tysabri ingår i högkostnadsskyddet

Tysabri (natalizumab) i den nya beredningsformen injektionsvätska för subkutan administrering som används vid mycket aktiv skovvis förlöpande multipel skleros ingår i högkostnadsskyddet från och med den 18 juni 2021.

Pfizers genterapi för Duchennes muskeldystrofi får fast track-status av FDA

Pfizers genterapikandidat (PF-06939926) för behandling av Duchennes muskeldystrofi (DMD) har beviljats ”fast track designation” av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Kandidaten utvärderas för närvarande med avseende på effekt och säkerhet i pojkar med DMD.

Emgality ingår i högkostnadsskyddet med begränsning

Emgality (galkanezumab) som är en förebyggande läkemedelsbehandling av migrän ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention från och med den 28 augusti 2020. Begränsningen innebär att läkemedlet endast subventioneras för patienter med kronisk migrän som inte haft effekt av eller inte…

Mayzent ingår i högkostnadsskyddet med begränsning vid MS

Mayzent som är en läkemedelsbehandling mot sekundär progressiv multipel skleros ingår i högkostnadsskyddet med begränsad subvention från och med den 4 juli 2020. Begränsning innebär att läkemedlet endast subventioneras när behandling med rituximab inte är lämpli

Fortsatt många som drabbas av TBE i Sverige – stor okunskap om riskområden

De välkända riskområdena Stockholm, Sörmland och Uppsala står fortfarande för majoriteten av fallen, men ökar inte. Däremot rapporteras en ökad andel fall från nyare områden som Värmland, Västmanland, Västra Götaland, Örebro och Östergötland. En ny undersökning visar också att det…

Pfizer får exklusiva rättigheter till MS-läkemedel i USA

Det amerikanska läkemedelsbolaget Pfizer har tecknat ett avtal med Synthon som ger bolaget de exklusiva rättigheterna att kommersialisera en generisk version av Tevas Copaxone för behandling av skovvis förlöpande MS.