Satsningar på särläkemedel riskerar att utnyttjas av läkemedelsföretag

Svenska Läkaresällskapets (SLS) delegation för medicinsk etik har tagit fram ett etiskt uttalande om prioritering av behandling för sällsynta sjukdomar. Frågan aktualiserades i samband med ett förslag från Tandvårds- och läkemedelsverket (TLV) som säger att en högre kostnad i relation till nyttan ska accepteras för vissa läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd, speciellt för särläkemedel som riktar sig mot tillstånd som är både sällsynta och allvarliga.

Förslaget presenteras i rapporten ”Stärkt tillgång till läkemedel vid sällsynta hälsotillstånd” som TLV tagit fram på uppdrag av regeringen. Motiveringen baseras på den höga kostnaden för att utveckla läkemedel, vilken ofta är delvis oberoende av antalet patienter som behandlingen riktar sig till.

Enligt detta synsätt innebär kravet på avkastning efter investeringar i forskning och utveckling av läkemedel att kostnaden per patient blir högre för sällsynta läkemedel jämfört med behandlingar för vanliga tillstånd. Trots detta är förekomsten av en sällsynt diagnos irrelevanta för vilken tillgång till behandling som en patient bör erbjudas. Att ha en sällsynt diagnos är något som patienten inte kan påverka. För att kompensera för denna skillnad argumenterar TLV för att samhällets betalningsvilja bör vara större för sällsynta tillstånd, en ståndpunkt som grundar sig på människovärdesprincipen.

Anders Castor, ordförande i SLS delegation för medicinsk etik.

– Människovärdesprincipen är den mest grundläggande prioriteringsprincipen i den etiska plattformen och innebär att man inte ska behandla patienter olika, såvida det inte finns en relevant skillnad mellan dem, som exempelvis skillnad i svårighetsgrad eller behandlingseffekt. En utgångspunkt som vi står helt bakom, säger Anders Castor, ordförande i SLS delegation för medicinsk etik. Vi ser dock skäl att fördjupa diskussionen, då en öppen fråga är hur stor alternativkostnaden bör få vara för att upprätthålla den rättvisa som ger alla rätt till samma behandling, oavsett vad den kostar. Pengar vi lägger på mycket dyra läkemedel kan inte läggas på annat som också kan uppfattas som viktigt. I sammanhanget är det dessutom inte helt klarlagt i vilken utsträckning särläkemedel systematiskt missgynnas genom att regelmässigt prissättas högre per patient.

Ett resonemang som bygger dels på att kostnaden för att utveckla särläkemedel i själva verket ofta är lägre eftersom dessa inte behöver genomgå regelrätta randomiserade kliniska studier då patientgrupperna är små. Dels eftersom kostnaden för forskning och utveckling av särläkemedel sedan årtionden är föremål för ekonomiskt fördelaktig reglering i OECD-länderna.

SLS delegation för medicinsk etik menar att det inte är helt säkert att läkemedelsföretag är beredda att ta mindre betalt för behandlingar för vanliga sjukdomar för att frigöra samhällets resurser för sällsynta tillstånd.

– Vi ser en risk med att läkemedelsföretag kan komma att utnyttja samhällets betalningsvilja för att pumpa samhället på pengar. Både hälso- och sjukvården och samhället har en etisk skyldighet att anpassa sina begränsade resurser utifrån patienters behov och behandlingars effekt och vi efterlyser därför en fördjupad diskussion om TLV:s förslag. Frågan vi ställer oss är om förslaget verkligen leder till en bättre efterlevnad av denna skyldighet, avslutar Anders Castor.