Positiva 18-månadersresultat för vutrisiran som behandling av hATTR-amyloidos med polyneuropati
Alnylam meddelar positiva 18 månaders topline-resultat från fas 3-studien HELIOS-A som utvärderar vutrisiran som behandling av patienter med hATTR-amyloidos med polyneuropati. Samtliga primära effektmått för studien uppnåddes, inklusive statistiskt signifikant förbättring av progression av neuropati, livskvalitet (QOL), gånghastighet, nutritionsstatus och funktionsnedsättning (R-ODS), jämfört med placebo.
Vid 18 månader visades också förbättringar avseende explorativa effektmått, inklusive upptag av teknetium i förhållande till baslinjen i en planerad kohort, vilket innebär potentiella bevis för minskad belastning på hjärtat. Säkerhet och tolerabilitet för vutrisiran i studien var fortsatt lovande. Företaget avser att presentera dessa resultat i början av 2022 vid en kommande medicinsk kongress. Ansökan om godkännande av vutrisiran utvärderas av de europeiska och amerikanska läkemedelsmyndigheterna.
