Nu testas en banbrytande behandling för patienter med PARKINSONS SJUKDOM
STEM-PD är en first-in-human-studie som undersöker säkerhet, tolerans och genomförbarhet av intrastriatal transplantation av dopaminerga progenitorceller från humana embryonala stamceller vid Parkinsons sjukdom (NCT05635409). Förhoppningarna är stora från såväl läkare som patienter och deras anhöriga. I denna artikel kan du läsa om bakgrunden till studien vars slutresultat förväntas först om 3–4 år.
Den 13 oktober 2022 gav Läkemedelsverket sitt tillstånd att starta den första studien i Europa med transplantation av dopaminerga progenitorceller som producerats från humana embryonala stamceller. Dessa celler transplanteras bilateralt till putamen i parkinsonpatienter. Cellerna, som tas fram på ett standardiserat sätt och i näst intill obegränsad mängd, betecknas som ett biologiskt läkemedel (Advanced Therapy Medicinal Product; ATMP).
Den första av totalt åtta patienter i studien blev transplanterad i februari 2023. Många forskare, läkare och inte minst patienter och deras anhöriga ser nu med spänning fram emot resultaten. Studien är en säkerhetsstudie, men även cellöverlevnad och potentiella anti-parkinsoneffekter kommer att analyseras. Det tar minst 6–12 månader för cellerna att mogna funktionellt och slutresultatet av studien förväntas inte förrän om 3–4 år.
NUVARANDE BEHANDLINGSALTERNATIV FÖR PARKINSONS SJUKDOM ÄR BEGRÄNSADE
Parkinsons sjukdom kännetecknas histopatologiskt av en fortskridande degeneration av dopaminerga celler i substantia nigra pars compacta som leder till dopaminbrist i striatum (caudate och putamen). Medan också andra transmittorer påverkas vid Parkinsons sjukdom och bidrar till icke-motoriska symtom, ligger degenerationen av dopaminerga celler till grund för de flesta motoriska symtom som är karakteristiska för Parkinsons sjukdom, såsom bradykinesi, rigiditet, tremor och balansstörning. Även en del icke-motoriska symtom kan uppkomma vid dopaminbrist, såsom förlångsammad kognition, apati, ångest och urinträngningar.
Nuvarande farmakologiska behandlingar av motoriska symtom som ersätter dopamin (L-dopa, dopaminagonister) eller som hämmar dess nedbrytning (enzymhämmare) är förknippade med välkända biverkningar såsom impulskontrollstörningar, yrsel, illamående, dyskinesier, hallucinationer, blodtrycksfall etc, samtidigt blir effekten av behandlingen mer oförutsägbar efter flera år. För parkinsonpatienter i denna komplikationsfas av sjukdomen finns det avancerade behandlingar såsom pumpbehandling (Duodopa, Lecigon, Apomorfin) eller djup hjärnelektrodstimulering (Deep Brain Stimulation, DBS) som kan vara till nytta för cirka 10–15 procent av patienterna.
Ingen tillgänglig behandling bromsar sjukdomsförloppet till exempel genom att skydda de kvarvarande eller ersätta de förlorade dopamincellerna. En utveckling av nya behandlingsmetoder med dessa effekter är ett av de mest centrala terapeutiska behoven inom parkinsonforskningen.
VAD ÄR BAKGRUNDEN TILL METODEN ATT TRANSPLANTERA DOPAMINERGA CELLER TILL HJÄRNAN?
Transplantation av omogna dopaminerga nervceller till hjärnan syftar till att ersätta de förlorade cellerna och dess funktion på ett långsiktigt sätt samtidigt som det uppnås en integrering av cellerna i hjärnan till fungerande neuronala nätverk och en kontrollerad frisättning av dopamin.
Transplantation av dopaminproducerande celler till hjärnan på patienter med Parkinsons sjukdom har studerats i mer än 35 år och baseras på den enkla hypotesen att återge förlorad funktion genom att ersätta degenererade dopaminceller med nya, friska celler.
Visionen är att denna typ av regenerativ cellterapi – om den är säker och effektiv – ska kunna erbjudas som en engångsbehandling till patienter med Parkinsons sjukdom, kanske i början av patientens sjukdom och ge effekt i återstoden av patienternas liv. En annan fördel är att då dopamin frisätts på ett reglerat sätt från de transplanterade cellerna, förväntas den symtomlindrande effekten bli mera jämn.
