Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

NT-rådets rekommendation: Libmeldy (atidarsagen-autotemcel) vid metakromatisk leukodystrofi

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Libmeldy bör användas vid behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kännetecknas av bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt ARSA-enzymaktivitet som följd: hos barn med sen infantil eller tidig juvenil form, utan kliniska manifestationer av sjukdomen; hos barn med tidig juvenil form, med tidiga kliniska manifestationer av sjukdomen, som fortfarande förmår gå utan stöd och innan kognitionen börjar påverkas.

Läs hela yttrandet här.

Liknande poster

Hjälpmedel för dynamisk ståträning i ny rekommendation

Hjälpmedel för dynamisk ståträning i ny rekommendation

Medicintekniska Produktrådet (MTP-rådet) har utfärdat rekommendation till regionerna för hjälpmedlet Innowalk. Produkten är ett behandlingshjälpmedel för dynamisk ståträning som gör det möjligt för individer med mycket begränsad gångförmåga att vara fysiskt aktiva.

NT-rådet rekommenderar behandlingar mot Skelleftesjukan

NT-rådets avger ett yttrande till regionerna angående Amvuttra (vutrisiran), Onpattro (patisiran), Tegsedi (inotersen) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan).

Tofersen omfattas av nationell samverkan

NT-rådet har beslutat att tofersen vid ALS ska omfattas av nationell samverkan. En hälsoekonomisk värdering har beställts från TLV.

Hälsoekonomisk utvärdering av genterapi mot metakromatisk leukodystrofi

Finose, ett samarbete mellan myndigheter i Finland, Norge och Sverige, har gjort en hälsoekonomisk bedömning av genterapi mot den sällsynta sjukdomen metakromatisk leukodystrofi.

Genterapin Zolgensma rekommenderas till små barn med SMA

NT-rådet har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1.

NT-rådet yttrar sig om Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)

På NT-rådets uppdrag har en nationell expertgrupp tillsatts för att uppnå jämlik och kostnadseffektiv användning. Expertgruppen har fastslagit kriterier för insättning och utvärdering av behandling med Tegsedi och Onpattro.

Tegsedi, Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Tegsedi och Onpattro kan användas för patienter i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare.

Tre CGRP-hämmare jämställs vid migrän

Patienter med kronisk migrän som inte svarar på annan behandling kan få något av läkemedlen Aimovig, Ajovy eller Emgality. De har jämförbar effekt och likvärdigt pris, skriver NT-rådet i en ny rekommendation.

NT-rådet premierar officiellt pris på läkemedel

NT-rådet rekommenderar regionerna att i första hand använda läkemedlet Emgality (galkanezumab) vid kronisk migrän. Det är första gången rådet premierar ett läkemedel som har ett officiellt pris.

Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv-amyloidos, Skelleftesjukan)

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare (diflunisal och Vyndaqel (tafamidis)).