NT-rådet yttrar sig om Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran) vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv, Skelleftesjukan)
NT–rådets rekommendation till regionerna är:
• att Tegsedi och Onpattro kan användas för patienter i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr–stabiliserare. Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
– tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning
– >4 p försämring enligt Kumamoto–skalan
– ofrivillig viktnedgång cirka 5 % av kroppsvikten / mBMI–minskning med cirka 10 % (modified BMI)
– debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)
• att behandling initieras och utvärderas enligt NT–rådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgruppen för transtyretinamyloidos
• att använda kvalitetsregistret SveATTR–registret för uppföljning
• att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi och Onpattro
