Milstolpe för stamcellsbaserad terapi vid Parkinson – första patienten transplanterad

I mitten av februari genomfördes den första stamcellstransplantationen i studien STEM-PD. Det är den första av åtta patienter med Parkinsons sjukdom som får nya dopaminproducerande stamceller transplanterade och det är första gången cellerna testas kliniskt i patienter. Transplantationen genomfördes vid Skånes universitetssjukhus och produkten som transplanterades har utvecklats av forskare vid Lunds universitet.

Målet med STEM-PD-studien är att ersätta förlorade dopaminceller med friska celler som efter transplantation mognar ut till funktionella nervceller på plats i hjärnan. På bilden syns sådana celler odlade i forskningslabb. Foto: Johan Nyman, Lunds universitet.

Gesine Paul-Visse, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus och adjungerad professor vid Lunds universitet. Foto: Lunds universitet.

– Detta är en viktig milstolpe på vägen mot att utveckla en cellterapi som kan användas för att behandla patienter med Parkinsons sjukdom. Transplantationen har genomförts som planerat, och cellernas placering har kunnat bekräftats med hjärnavbildning. Resultatet av STEM-PD-produkten kan tidigast förväntas efter några år. Patienten har lämnat sjukhuset och utvärderingar kommer nu att ske enligt studieprotokollet, säger Gesine Paul-Visse. Hon är prövningsansvarig för den kliniska delen av STEM-PD-studien, överläkare i neurologi vid Skånes universitetssjukhus i Lund och adjungerad professor vid Lunds universitet.

Ungefär 20 000 personer i Sverige lever med Parkinsons sjukdom; som gör att de nervceller i hjärnan som producerar dopamin förstörs, vilket leder till svårigheter att kontrollera kroppens rörelser. Standardbehandling vid Parkinsons sjukdom är läkemedel som ersätter förlusten av dopamin, men dessa behandlingar blir över tid mindre effektiva och orsakar biverkningar. Det finns idag inga behandlingar som kan reparera skadade strukturer i hjärnan eller som kan ersätta de dopaminproducerande nervcellerna som bryts ned.

STEM-PD-studien testar nu en stamcellsterapi med mål att ersätta förlorade dopaminceller med friska celler. Cellprodukten STEM-PD som transplanteras är tillverkade enligt god tillverkningssed och har genomgått rigorösa pre-kliniska tester, vilket innebär att produkten uppfyller Läkemedelsverkets kvalitetskrav. Efter transplantation mognar de transplanterade cellerna ut till funktionella nervceller på plats i hjärnan.

Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet. Foto: Lunds universitet.

–  Det vore fantastiskt om vi nu kan visa att cellprodukten fungerar som förväntat i patienter. Det skulle på sikt skapa möjlighet att hjälpa många fler personer med Parkinsons sjukdom. Fortsatta studier krävs för att ta STEM-PD från den här kliniska fas 1/2a-studie hela vägen till en global terapi och vi har i detta arbetat nära läkemedelsbolaget Novo Nordisk. Deras bidrag till studien och stöd i den regulatoriska processen har varit viktigt för att vi ska kunna genomföra denna första studie i människa och vi ser fram emot framtida samarbeten, säger Malin Parmar, professor i cellulär neurovetenskap vid Lunds universitet som leder STEM-PD-teamet i nära samarbete med kollegor vid Skånes universitetssjukhus, Cambridge universitet, Cambridge universitetssjukhus och Imperial College i London.

Den pågående STEM-PD-studien är en säkerhets- och tolerabilitetsstudie. Totalt åtta patienter från Sverige och Storbritannien kommer att genomgå transplantation vid Skånes universitetssjukhus som har en lång tradition av liknande kirurgi som är aktuell i STEM-PD-studien. Det kirurgiska instrumentet som används vid transplantationerna är framtagna inom universitetssjukvården i Region Skåne redan på 1980-talet, då man opererade fostervävnad till samma område i hjärnan.

Hjálmar Bjartmarz, överläkare i neurokirurgi vid Skånes universitetssjukhus i Lund. Foto: SUS.

– Den del av området som cellerna transplanterats till i den här studien kan vara så smalt som 4 millimeter. Det kirurgiska instrumentet har en mycket hög precision och vi har stor hjälp av moderna avbildningstekniker som magnetkameratekniken. Det säger neurokirurgen Hjálmar Bjartmarz, som genomförde transplantationskirurgin.

Patienterna i studien har haft diagnosen Parkinsons sjukdom i minst tio år och måttligt svåra sjukdomssymtom. Forskarna kommer nu fortsätta följa patienterna kontinuerligt för att utvärdera cellöverlevnad och potentiell effekt. Inga kliniska data eller resultat kommer att förmedlas förrän tillräckligt med underlag från den kliniska studien samlats in och analyserats, med hänvisning till sjukvårdens sekretessbestämmelser. Det är inte möjligt att anmäla intresse att delta i studien.