Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Hälsoekonomisk utvärdering av genterapi mot metakromatisk leukodystrofi

Finose, ett samarbete mellan myndigheter i Finland, Norge och Sverige, har gjort en hälsoekonomisk bedömning av genterapi mot den sällsynta sjukdomen metakromatisk leukodystrofi.

Bedömningen skiljer sig mot företaget Orchard therapeutics egen analys. Medan Finose i två olika scenarion bedömer att kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår uppgår till motsvarande 3,5 respektive 3,4 miljoner svenska kronor, landar motsvarande kostnad i företagets analys på motsvarande 1,4 miljoner svenska kronor.

I Finose ingår läkemedelsmyndigheterna i Finland och Norge samt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i Sverige. Inom samarbetet gör myndigheterna gemensamma hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel. Syftet är att snabba på processen för ersättningsbeslut och därmed ge patienter snabbare tillgång till nya läkemedel.

Mer information

Liknande poster

NT-rådets rekommendation: Libmeldy (atidarsagen-autotemcel) vid metakromatisk leukodystrofi

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Libmeldy bör användas vid behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kännetecknas av bialleliska mutationer i arylsulfatas A-genen (ARSA), med sänkt ARSA-enzymaktivitet som följd: hos barn med sen infantil eller tidig juvenil form, utan kliniska…

Rapport från internationell MG-konferens

Anna Rostedt Punga, professor och överläkare vid Uppsala Universitet och Akademiska sjukhuset har för Neuros medlemmar skrivit ett nyhetsbrev om myastenia gravis (MG). Hon summerar vad som presenterades på den internationella MG-konferensen i Miami 10-12 maj 2022.

Lansering av den europeiska MS Barometern

Denna vecka lanseras MS Barometern 2020 som är en sammanställning av viktig information om multipel skleros (MS) i 35 länder i Europa. Mer än 1 miljon människor lever med MS i Europa.

Neuro bidrar till MS-forskning

Neuro stödjer forskning om MS i livets alla skeden: