Fas 2a-studien med exidavnemab utökas med MSA-patienter
BioArctic meddelar att de regulatoriska myndigheterna i Spanien och Polen har godkänt att patienter med multipel systematrofi (MSA) inkluderas i den pågående fas 2a-studien EXIST med exidavnemab, en antikropp riktad mot alfa-synuklein.
Fas 2a-studien EXIST (EXIdavnemab Synucleinopathy Trial) är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie i patienter med Parkinsons sjukdom som utvärderar säkerhet och tolerabilitet för exidavnemab, en antikropp riktad mot alfa-synuklein. Det erhållna regulatoriska godkännandet för ett förändrat studieprotokoll möjliggör att även patienter med multipel systematrofi (MSA) kan inkluderas.
Studien genomförs i Spanien och Polen. Utöver de 24 personer med mild till moderat Parkinsons sjukdom som ingår i studien, kommer ytterligare 12 patienter med MSA att rekryteras. Förutom de primära målen gällande säkerhet och tolerabilitet, kommer en rad biomarkörer att testas, inklusive plasma, ryggvätska och digitala mätningar.
MSA är en progressiv och dödlig sällsynt sjukdom med snabbt förlopp som påverkar det centrala och autonoma nervsystemet. MSA kännetecknas av onormal aggregering av alfa-synuklein, som gradvis skadar nervcellerna i hjärnan. Detta påverkar balans, rörelseförmåga och det autonoma nervsystemet som i sin tur styr basala funktioner som andning, matsmältning och urinblåstömning. För närvarande finns det ingen bot och ingen tillgänglig behandling för att bromsa sjukdomens utveckling.
Exidavnemab utvecklas som en ny sjukdomsmodifierande behandling för synukleinopatier som MSA och Parkinsons sjukdom. Det är en monoklonal antikropp (mAb) som selektivt riktar sig mot alfa-synuklein-aggregat, såsom oligomerer eller protofibriller. Genom att avlägsna aggregerad alfa-synuklein som skadar nervcellerna kan exidavnemab minska spridningen och den negativa effekten av alfa-synuklein. Därigenom kan funktionen och överlevnaden av celler potentiellt bevaras, och sjukdomen bromsas.
