BioArctic utvecklar ny antikroppbehandling för ALS
BioArctic AB tillkännagav idag information om bolagets läkemedelsprojekt ND3014. Projektet syftar till att utveckla selektiva antikroppsläkemedel mot TDP-43, ett protein som tros spela en avgörande roll i utvecklingen av den sällsynta neurodegenerativa sjukdomen ALS.
ALS (amyotrofisk lateral skleros) är en svår neurodegenerativ sjukdom som påverkar kroppens förmåga att styra muskelaktivitet. Ett nyckelprotein i sjukdomsutvecklingen är TDP-43 (TAR DNA-binding protein 43). När detta protein veckas fel, klumpar det ihop sig och bildar toxiska aggregat som orsakar en stegvis nedbrytning av motoriska nervceller i hjärnan, hjärnstammen och ryggmärgen. Ansamling av aggregerat TDP-43 i centrala nervsystemet är ett vanligt kliniskt fynd i ALS som i studier påträffats hos de allra flesta ALS-patienter. Felveckat TDP-43 har även påvisats hos många patienter med frontotemporal demens och Alzheimers sjukdom.
Målet med BioArctics utveckling av selektiva antikroppsläkemedel mot TDP-43 är att minska nivåerna av toxiska TDP-43-aggregat i nervcellerna och på så vis uppnå en sjukdomsmodifierande effekt.
– BioArctics forskare arbetar systematiskt med att identifiera nya sätt att angripa neurodegenerativa sjukdomar. I takt med att kunskapen ökat om de bakomliggande orsakerna till ALS har vi sett en möjlighet att utveckla nya selektiva antikroppsläkemedel mot TDP-43, det protein som spelar en nyckelroll för sjukdomens progression. På sikt hoppas vi att vårt arbete ska leda till nya behandlingar som förbättrar livssituationen för dessa patienter och deras anhöriga, säger Gunilla Osswald, vd, BioArctic.
Varje år insjuknar cirka 6 000 personer globalt i ALS. Sjukdomen debuterar oftast i 60-årsåldern, men även yngre personer kan drabbas. Sjukdomen har en mycket aggressiv utveckling med snabbt tilltagande muskelsvaghet och hög risk att patienter avlider inom ett fåtal år efter fastställd diagnos. Dagens behandling består av bromsmediciner och symtomlindrande terapier i syfte att förbättra patientens livskvalitet och behovet av nya behandlingar är stort.
