Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Hälsoekonomisk utvärdering av genterapi mot metakromatisk leukodystrofi

Finose, ett samarbete mellan myndigheter i Finland, Norge och Sverige, har gjort en hälsoekonomisk bedömning av genterapi mot den sällsynta sjukdomen metakromatisk leukodystrofi.

Bedömningen skiljer sig mot företaget Orchard therapeutics egen analys. Medan Finose i två olika scenarion bedömer att kostnaden per vunnet så kallat kvalitetsjusterat levnadsår uppgår till motsvarande 3,5 respektive 3,4 miljoner svenska kronor, landar motsvarande kostnad i företagets analys på motsvarande 1,4 miljoner svenska kronor.

I Finose ingår läkemedelsmyndigheterna i Finland och Norge samt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i Sverige. Inom samarbetet gör myndigheterna gemensamma hälsoekonomiska bedömningar av läkemedel. Syftet är att snabba på processen för ersättningsbeslut och därmed ge patienter snabbare tillgång till nya läkemedel.

Mer information

Hjärnfondens postdoktorala stipendier är en satsning på framtidens hjärnforskare och på hjärnforskning i Sverige


Varje år delar Hjärnfonden ut postdoktorala stipendier med målsättningen att driva utvecklingen framåt inom hjärnforskningens områden. I år delar Hjärnfonden ut 7,2 miljoner kronor i form av stipendier, vilket ger möjlighet för 12 hjärnforskare som nyligen avlagt doktorsexamen att på heltid forska i två år. Stipendiesumman är 300 000 kronor per år.

 

– För Hjärnfonden är det viktigt att satsa på framtidens framstående forskare genom postdoktorala stipendier. Det är en förutsättning för att nå nya framsteg och forskningsgenombrott som kan leda till att människor lever mer och längre, säger Hjärnfondens generalsekreterare Anna Hemlin. Det är Hjärnfondens Vetenskapliga nämnd som beslutar om vilka som får stipendium. För många forskare kan stipendiet vara en förutsättning för att kunna fortsätta med forskning. Flera av tidigare stipendiater har etablerat egna forskargrupper och fått professurer inom svenska lärosäten.

Forskning om multipel skleros och demens
De två forskarna vid Karolinska Institutet är:

  • Tejaswi Badam, som forskar om multipel skleros.
    Små icke-kodande RNA som verktyg för precisionsmedicin vid multipel skleros.
  • Giulia Grande, som forskar om demens. Sjukdomsbörda och demensrisk: utforskande av den biologiska grunden.

Forskning om hjärnans funktion
De tre forskarna från Uppsala universitet är:

  • David Fällmar, som forskar om hjärnans funktion.
    AI-förstärkt radiologiskt beslutsstöd för normaltryckshydrocefalus.
  • Samer Siwani, som forskar om hjärnans funktion.
    Amygdala- Hippocampus circuit interactions in the production of trigger associat.
  • Stina Lundberg, som forskar om hjärnans funktion.
    Studier av OLMα2-celler i hippokampala kretsar för minne, inlärning & emotioner.

Multipel skleros, hjärnans funktion och epilepsi
De tre forskarna från Linköpings universitet är:

  • Sandra Hellberg, som forskar om multipel skleros.
    Systembiologi för att identifiera gen-miljöinteraktioner vid multipel skleros.
  • Arash Hellysaz, som forskar om hjärnans funktion.
    3D-undersökning av tarm-hjärn-kommunikation i viral gastroenterit.
  • Malin Silverå Ejneby, som forskar om epilepsi.
    Synaptisk styrka och dess roll i epilepsi.

Hjärnans funktion, demens och epilepsi
De tre forskarna från Lunds universitet är:

  • Emelie Lind, som forskar om hjärnans funktion.
    Förbättrad syremetabolismmätning genom utveckling av susceptibilitetsberäkningar.
  • Yiyi Yang, som forskar om Alzheimers sjukdom. Effekt av perifer inflammation på Alzheimers sjukdom och myeloida celler.
  • Jenny Wickham, som forskar om epilepsi.
    Har inhiberande neuron en aktiv roll i epileptisk anfallsaktivitet?

Eisai påbörjar inlämning av lecanemab-data i Japan för förhandsgranskning, med ett tidigare regulatoriskt godkännande som mål

BioArctic AB:s partner Eisai har påbörjat inlämning av data för läkemedelskandidaten lecanemab (BAN2401), en antikropp riktad mot protofibriller av amyloid beta (Aβ), till den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA, i enlighet med systemet för förhandsgranskning. Den kliniska fas 3-studien av lecanemab för tidig Alzheimers sjukdom, Clarity AD, pågår.

PMDA:s process, som kallas ”prior assessment consultation”, genomförs under utvecklingsfasen, före en ansökan om marknadsgodkännande av en läkemedelskandidat, och baseras på tillgängliga produkt- och tillverkningskvalitetsdata, samt pre-kliniska och kliniska data. Syftet med förfarandet är att identifiera och lösa eventuella frågeställningar innan ansökan lämnas in för att kunna förkorta handläggningstiden.

Baserat på diskussioner med den japanska hälsovårdsmyndigheten och PMDA ansökte Eisai hos PMDA om tillstånd att använda processen för ”prior assessment consultation” för lecanemab, i syfte att förkorta handläggningstiden. PMDA godkände Eisais begäran och Eisai har nu lämnat in pre-kliniska lecanemab-data till PMDA. Ytterligare data som ingår i ansökan om marknadsgodkännande kommer att skickas in därefter. Eisai förväntar sig att erhålla data från Clarity AD-studien under hösten 2022 och baserat på resultaten av studien planerar de att ansöka om tillverknings- och marknadsföringsgodkännande i Japan senast i slutet av mars 2023.

I september 2021 inledde Eisai en stegvis ansökan om marknadsgodkännande av läkemedelskandidaten lecanemab hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, genom ett accelererat förfarande, för behandling av tidig Alzheimers sjukdom hos personer med bekräftad amyloidpatologi. Eisai förväntar sig att slutföra denna ansökan under andra kvartalet 2022. Baserat på resultaten av den bekräftande Clarity AD-studien planerar Eisai att lämna ansökan om fullt marknadsgodkännande för lecanemab till amerikanska FDA senast i slutet av mars 2023.

En kost rik på fett och socker försämrade minnet hos möss – men inte för gott

Maten vi äter påverkar inte bara kroppen utan även knoppen. Forskare vid Lunds universitet strävar efter att förstå hur en kost med mycket fett och socker påverkar minnesförmågor i samband med övervikt och typ 2-diabetes. Deras nya studie på möss visar att fet mat och sockersötad dryck leder till försämrat minne, men att det går att vända utvecklingen.

Övervikt är en riskfaktor för att utveckla typ 2-diabetes och hjärt- och kärlsjukdomar. Den här typen av sjukdomar kan i sin tur öka risken för att utveckla demenssjukdom och Alzheimers sjukdom. Tidigare forskning har visat att en kost med mycket fett och socker leder till övervikt och diabetes hos möss och även kan påverka minnet. Hittills har det saknats kunskap om huruvida ohälsosamma kostvanor ger tillfälliga eller permanenta förändringar av hjärnan.

Forskare vid Lunds universitet har studerat hur kosten påverkade hjärnans struktur och funktion hos möss av båda könen. Deras studie visar att en kost rik på fett och socker gav omfattande metabola förändringar i hippocampus och hjärnbarken samt försämrat minne.

Joao Duarte, forskare inom diabetes och hjärnans funktion vid Lunds universitets diabetescentrum

– Ett viktigt resultat av studien var att vi kunde se att hjärnans försämrade funktion inte behöver bli bestående. Vi kunde se samma resultat hos möss av båda könen, säger Joao Duarte, forskare inom diabetes och hjärnans funktion vid Lunds universitets diabetescentrum (LUDC) och en av huvudförfattarna bakom studien som publiceras i den vetenskapliga tidskriften Aging and disease.

Studerade beteendet

Totalt ingick 72 möss av båda könen i studien och delades slumpmässigt in i tre grupper. En grupp möss fick en kost som till 60 procent bestod av mättat fett och sockersötad dryck under fyra månader, följt av en diet med låg andel fett under två månader. En annan grupp fick dieten som innehöll 60 procent fett och sockersötad dryck under sex månader. En tredje grupp fick en diet som till tio procent bestod av fett.

Forskarna använde sig av magnetresonanstomografi (MRS) för att göra regelbundna mätningar av metaboliter i mössens hjärnor under tiden som experimentet pågick. En metabolit är en nedbrytningsprodukt i kroppen. En individs metabola profil kan visa förändringar i energinivåer och kommunikation mellan neuroner samt celldöd. Flera beteendeexperiment utfördes parallellt med dessa mätningar för att studera mössens minnesförmåga.

– Våra undersökningar med magnetkamera visade att de möss som hade fått onyttig mat fick förändrad metabolisk profil jämfört med de möss som hade ätit mer hälsosamt. Vi kunde också se att en ohälsosam diet med fet mat ledde till försämrad minnesförmåga. Studien visar också att hjärnan återfick sin ursprungliga struktur hos de möss som fick ändrad diet. Vi kunde också se att viktiga minnesfunktioner återställdes, vilket är väldigt positivt, säger Joao Duarte.

”Bättre åldrande”

Minnesförmågor undersöktes genom tester där forskarna studerade hur bra mössen var på att känna igen nya objekt. De möss som fick fet mat utforskade inte nya föremål i samma utsträckning som de möss som fick en hälsosammare diet. Mössen som först fick fet mat följt av en period av hälsosammare mat återfick sina förmågor att känna igen nya objekt.

Kunskapen kan bidra till ett mer hälsosamt åldrande hos personer mer typ 2-diabetes. Sjukdomen kräver livslång behandling och kan leda till olika komplikationer. Det finns inget botemedel mot demenssjukdomar.

Det är svårt att genomföra samma typ av studie på människor, och forskning på möss har sina begränsningar. Samtidigt så finns det stora likheter mellan möss och människor när det gäller hur ämnesomsättningen stödjer hjärnans funktion. Vi anser att våra resultat är robusta och ger ytterligare evidens för att ohälsosamma matvanor kan skada viktiga kognitiva förmågor. Det är viktigt att äldre människor med typ 2-diabetes får hjälp att utveckla en hälsosam livsstil, eftersom det kan bidra till ett bättre åldrande utan demenssjukdomar, säger Joao Duarte.

Kort fakta om studien

Forskningsämne: Hjärnans ämnesomsättning, övervikt och diabetes

Forskningsområde: Grundforskning

Typ av publicering: Peer review-granskad publikation

Studiedesign: Kvantitativ studie, forskarinitierad studie, djurstudie med 72 möss av båda könen

Experimentell undersökning: In vivo, randomiserad intervention

Observationsstudie: Longitudinell

Publikationen

Länk till studien på webbplatsen för Aging and Disease: ”Cognitive Impairment and Metabolite Profile Alterations in the Hippocampus and Cortex of Male and Female Mice Exposed to a Fat and Sugar-Rich Diet are Normalized by Diet Reversal”

COPAXONE® (glatirameracetat) – nu godkänd för användning hos ammande mödrar med skovvis multipel skleros

  • Ändring av produktresumén (SmPC) för COPAXONE®(glatirameracetat (GA)) angående amning ger viktig information till neurologer och patienter om balansen mellan positiv nytta/risk vid användning av GA under amning
  • Det är två till tre gånger mer sannolikt att kvinnor drabbas av skovvis multipel skleros (RMS)[i] och diagnosen är vanligast under fertila år
  • Uppdateringen av produktinformationen följer den senaste COBRA Real World Evidence-studien av spädbarn som ammats av mödrar med MS som genomgår behandling med GA

Teva Pharmaceuticals Europe BV bekräftar att produktresumén för COPAXONE® (glatirameracetatinjektionsvätska) 20mg/ml och 40mg/ml, indicerat för behandling av skovvis multipel skleros (RMS) i Europa, har uppdaterats. Produkten är nu godkänd av EU:s hälsomyndighet för användning vid amning. Uppdateringen av informationen följer granskningen av kliniska och icke-kliniska data, inklusive senaste data från COBRA RWE-studien som undersökte säkerhetsresultat hos spädbarn som ammades av mödrar med MS som genomgick behandling med GA .[ii]

COBRA, den största standardiserade analysen av data från det nationella tyska registret för multipel skleros och graviditet, bedömde säkerhetsresultaten hos totalt 120 spädbarn av vilka 60 ammades av mödrar som behandlades med GA. Man hittade inga indikationer som tyder på att spädbarnen påverkades negativt av moderns exponering för GA under amning. Detta mättes genom antal sjukhusinläggningar, antibiotikabehandlingar, utvecklingsförseningar och tillväxtparametrar under de första 18 månaderna av livet.[iii]Uppdateringen av produktresumén ger neurologer och annan vårdpersonal som behandlar MS-patienter information om balansen mellan positiv nytta/risk vid amning och användning av GA.

Professor Kerstin Hellwig, huvudprövare för COBRA RWE-studien, neurologiska avdelningen, Katholisches Klinikum Bochum, Tyskland säger: ”Fördelarna med amning för både mammor och deras barn är kliniskt meningsfulla och väldokumenterade, men historiskt har det funnits begränsade kliniska säkerhetsdata för spädbarn som ammas av mödrar som genomgår MS-behandling. Idag tror man att amning kan vara skyddande för mödrar med MS. Resultaten från COBRA-studien stödjer mödrar med MS i deras val att amma utan att behöva utesluta MS-behandling. Detta är viktig data som möter dagens medicinska behov.”

Nästan en halv miljon kvinnor i Europa lever med MS1; det är vanligast under fertil ålder och ungefär hälften av mödrarna med MS får barn efter diagnosen. Graviditetsfrekvensen vid MS ökar ständigt[iv]och nyare forskning visar att graviditet inte förvärrar sjukdomsförloppet (vilket tidigare har varit en oro för patienterna).[v]

Studier har dock funnit en ökning av mödrar som återinsjuknar under perioden efter förlossningen[vi], så MS-behandlingen kan behöva återupptas. Majoriteten av MS-behandlingarnas produktresuméer avråder från amning, så mödrar ställs ofta inför ett val att amma sina barn eller starta om behandlingen. Enligt en amerikansk studie vill ungefär hälften av kvinnor med MS amma[vii], så säkerheten för läkemedel som används för att behandla MS under amning är något som verkligen är viktigt för ammande mödrar med MS. Ett ytterligare behandlingsalternativ som kan användas under amning möter ett stort behov för mödrar med MS.

Danilo Lembo M.D. VP Medical Europe, Teva Pharmaceuticals kommenterar: ”Vårt uppdrag på Teva är att förbättra patienternas liv. Detta inkluderar att ta itu med ojämlikhet mellan könen inom vården och förstå de unika utmaningar som kvinnor möter under graviditet och amning. Ändringen av COPAXONE®produktresumé ger ammande patienter med MS valet att amma under MS-behandling.”