Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Världens farligaste gift kan göra stor nytta som läkemedel

Pål Stenmark ser botulinumtoxin – världens farligaste gift – som en legobyggsats han kan förändra så att det får nya funktioner. Ett mål är att få fram nya och effektivare läkemedel, bland annat mot smärta. Via molekylär släktforskning har han också hittat en ny familj av botulinumtoxiner, där en variant kan bekämpa malariamyggor.

 

Botulinumtoxiner är proteiner som består av tre delar. En som kopplar till cellen (gul), en som gör ett hål i cellens yta (blå) och en som skickas in i cellen (röd). Den sistnämnda orsakar sådan skada att nervcellen förlamas. Bild: Pål Stenmark

Nervgiftet botulinumtoxin, eller botox som det brukar kallas, är mest känt för att ha en undergörande effekt på rynkor. Giftet förlamar hudens muskler så att de slappnar av. Men botox används också inom vården mot en rad olika problem, exempelvis kronisk migrän, svåra svettningar och krampande muskler.
– En gång var jag på Astrid Lindgrens sjukhus för att se hur det används. De behandlade en tjej med en cp-skada. Hon hade kramper i vaden som gjorde att hon gick på tå. Men när man injicerade lite botox i musklerna slappnade de av och då kunde hon gå nästan normalt, säger Pål Stenmark, professor i biokemi vid Stockholms universitet.

I över tio år har han studerat olika botulinumtoxiner och han känner det giftiga proteinet in i minsta atomdetalj. Han ser det som en legobyggsats som han kan förändra för att det ska få nya funktioner och bli ännu mer användbart.

Läs hela nyheten

 

Nya genetiska ledtrådar om risk för multipel skleros

Ett internationellt forskarlag lett av Karolinska Institutet har upptäckt att en celltyp i det centrala nervsystemet, oligodendrocyter, kan spela en annorlunda roll i utvecklingen av multipel skleros (MS) än tidigare trott. Fynden som publicerats i tidskriften Neuron kan öppna för nya terapeutiska metoder för MS.

 

Från vänster: Gonçalo Castelo-Branco, Eneritz Agirre och Mandy Meijer. Foto: Leslie Kirby

MS drivs av immunceller som attackerar oligodendrocyter och myelinet de producerar, vilket är ett skyddande lager som omsluter nervcellerna. Dessa attacker stör informationsflödet i hjärnan och ryggmärgen och orsakar nervskador som utlöser symtom förknippade med MS som skakningar och svårigheter att gå.

Att förstå vilka mekanismer som påverkar risken för MS är centralt för att hitta effektiva terapier. Tidigare genetiska studier har hittat regioner i det mänskliga genomet som innehåller mutationer i arvsmassan förknippade med ökad risk för MS. Många av dessa regioner är lokaliserade nära gener som är aktiva i immunceller.

Läs hela nyheten

Fördjupad bild av balansträning vid parkinson

Medicinering vid Parkinsons sjukdom minskar många av de symtom som drabbar patienterna, men oftast kvarstår problemen med försämrad balans och ökad risk för fall och skador. En ny studie i tidskriften NPJ Parkinson’s Disease ger nu en fördjupad bild av balansträning som behandling vid parkinson. De delvis nedslående resultaten talar för att träningsprogram kan behöva intensifieras eller individanpassas i större utsträckning för att få avsedd effekt och att mer forskning krävs.

Läs hela nyheten

KI-forskare tilldelas pris av Arvid Carlsson fonden

Arvid Carlsson prisvinnare

Professor Emeritus Tomas Hökfelt tilldelas Arvid Carlsson-fondens stora pris för framstående forskning 2022. Samtidigt tilldelas KI-forskaren Nitya Jayaram-Lindström och Simon Cervenka, professor vid Uppsala universitet och anknuten forskare vid KI, stiftelsens pris till yngre framgångsrika forskare.

Tomas Hökfelt belönas i Arvid Carlssons anda för sina banbrytande och internationellt ledande insatser avseende kartläggningen av hjärnans peptiderga signalsubstanser. Han får ta emot ett forskningsanslag om 700,000 kronor.

Nitya Jayaram-Lindström belönas för sina integrerade experimentella och kliniska studier rörande betydelsen av hjärnans signalämnen för uppkomst och behandling av beroendesjukdom.

Simon Cervenka belönas för sina studier av signalämnens roll vid psykos och andra psykiatriska tillstånd.

Nitya Jayaram-Lindström och Simon Cervenka tilldelas 400,000 kronor var i forskningsanslag. Utdelningsceremonin kommer att äga rum i Göteborg under senvåren 2022.

Om Arvid Carlsson fonden

Arvid Carlsson fonden etablerades 2002 för att hedra Nobelpristagaren Arvid Carlssons framstående forskargärning. Arvid Carlsson fonden främjar forskning och utbildning med inriktning på sjukdomar i hjärnan. Fonden främjar dessutom insatser för att förbättra metoderna för behandling av psykiatriska och neurologiska sjukdomar genom tillämpning av nya forskningsrön.

Nya fas 3-data för vutrisiran presenterade

8-månadersresultat från fas 3-studien HELIOS-A presenterades muntligen på SFNPs årliga kongress den 21-22 januari, som utvärderar Alnylams RNAi-terapi vutrisiran som behandling vid hATTR-amyloidos med polyneuropati. Samtliga sekundära effektmått för studien uppnåddes vid 18 månader, inklusive statistiskt signifikant förbättring av progression av neuropati, livskvalitet (QOL), gånghastighet, nutritionsstatus och funktionsnedsättning (R-ODS), jämfört med placebo.

Vid 18 månader visades också förbättringar avseende explorativa effektmått, inklusive upptag av teknetium i förhållande till baslinjen i en planerad kohort, vilket innebär potentiella bevis för minskad belastning på hjärtat. Säkerhet och tolerabilitet för vutrisiran i studien var fortsatt lovande. Ansökan om godkännande av vutrisiran utvärderas av de europeiska och amerikanska läkemedelsmyndigheterna, och besked av FDA förväntas i april 2022.

Läs hela pressmeddelandet