Efter en inflygning över Amsterdams bräddfyllda kanaler och en drygt två timmar lång tågresa på en rak och platt järnväg kantad av bebyggelse, uppodlade fält och växthus hade jag nått resans mål: Maastricht i södra Nederländerna. Det är landets äldsta stad, grundad redan på romartiden. Dock hann jag varken se särskilt mycket av själva staden eller uppleva de historiska vingslagen. Syftet med resan var nämligen att delta vid ISCoS 53:e årliga vetenskapliga möte, som hölls på ett konferenscentrum strax utanför stadskärnan 2-4 september 2014. The International Spinal Cord Society (ISCoS) har sitt ursprung i den verksamhet som byggdes upp vid spinalenheten vid Stoke Mandeville Hospital i England efter andra världskriget. ISCoS är en fristående organisation med syftet att studera och motverka problem relaterade till traumatiska och icke-traumatiska ryggmärgsskador och inriktar sig bl.a. på orsaker, prevention, forskning, medicinsk och kirurgisk handläggning, klinisk praxis, utbildning, rehabilitering och social reintegration. Konferensen innehöll parallella föredrag, workshops, muntliga presentationer och posters om aktuella forskningsprojekt inom ryggmärgsskadevård och -rehabilitering. Huvudteman var att åldras med ryggmärgsskada, fysisk kapacitet, sexualitet, ortotik och internationella perspektiv. Kvaliteten på inslagen var varierande men generellt god, några presentationer var svårbegripliga p.g.a. språklig förbistring. Totalt närvarade ett 1000-tal deltagare från hela världen. Största yrkesgruppen var läkare men även arbetsterapeuter, fysioterapeuter, rehabiliteringsinstruktörer, sjuksköterskor, socionomer m.fl. fanns representerade. ISCoS årliga möte är den enskilt viktigaste globala träffpunkten för personer som arbetar med ryggmärgsskadevård och -rehabilitering. Här följer en sammanfattning av delar av innehållet. Abstract book finns på www.iscosmeetings.org/2014/scientificprogramme.
Genterapi vid Parkinsons sjukdom
Genterapi utgör ett samlingsbegrepp för ett flertal olika behandlingsmetoder där den gemensamma nämnaren är att introducera genetiskt material med en terapeutisk effekt i patienten. Det överförda genetiska materialet i sin tur kodar för proteiner eller RNA med olika effekter i kroppen. Det kan vara enzymer, proteiner med effekt på cellöverlevnad och regeneration (tillväxtfaktorer), transkriptionsfaktorer m.m. Vid monogenetiska sjukdomar kan det terapeutiska materialet till exempel vara en korrekt kopia av en defekt gen. Vid andra typer av sjukdomar där den genetiska bakgrunden är oklar, kan det genetiska materialet hjälpa till att motverka sjukdomsprocesser eller verka symtomlindrande. Utvecklingen har pågått under tre decennier men det är först nu som de första positiva kliniska resultaten med genterapi börjar skönjas. Till exempel har man kunnat återskapa en låg men kliniskt signifikant nivå av faktor IX vid hemofili, så att patienterna kunnat minska eller i vissa fall helt avsluta sin behandling med faktorkoncentrat. 1 Man har också förbättrat synen hos patienter med Lebers kongenitala amauros genom tillförsel av en icke-defekt kopia av RPE65-genen.2 Genom att med genterapi modifiera T-celler så att de uttrycker en alternativ antigen-receptor har man lyckats uppnå långtidsremission hos patienter med behandlingsrefraktär akut lymfatisk leukemi.3 Också vid olika neurologiska sjukdomstillstånd sker utveckling av genterapibehandlingar. Vid Parkinsons sjukdom är forskningsområdet på stark frammarsch och till dags dato har över 200 patienter med Parkinsons sjukdom erhållit genterapibehandling inom ramen för olika kliniska studier. Vid dessa har man tillfört gener kodande för tillväxtfaktorer4,5, olika enzymer som deltar i bildandet av dopamin (den signalsubstans som är mest sänkt vid Parkinsons sjukdom)6-8 eller den inhibitoriska signalsubstansen GABA9,10.
Innovativ terapi för Alzheimers sjukdom med inkapslade NGFproducerande celler
I hela världen lider cirka 44 miljoner människor av en demenssjukdom och denna siffra kommer att nästan fördubblats fram till 2030.1 Alzheimers sjukdom är en folksjukdom och den vanligaste orsaken till demenssjukdom hos äldre då den utgör ca 60–70% av samtliga demensfall. Sjukdomen börjar subtilt med närminnesstörning och leder till en långsam kognitiv och funktionell nedgång med dödlig utgång efter flera år.
KOLINERGA NERVCELLER BRYTS NER
Patienter med Alzheimers sjukdom drabbas av en selektiv och tidig nedbrytning av de kolinerga nervcellerna i den basala framhjärnan.2 Dessa nervceller har axonala utskott till hela hjärnbarken och till hippocampus, och är viktiga för bevarande av minnesfunktioner och uppmärksamhetsförmåga. Det finns ett tydligt samband mellan kolinerg dysfunktion och kognitiv försämring vilket har lett till utvecklingen av de nuvarande läkemedlen för Alzheimers sjukdom, de s.k. kolinesterashämmarna. Dessa hämmar nedbrytningen av acetylkolin i synapser och bibehåller på så sätt nervcellens signaleringsförmåga under en viss tid. Kolinesterashämmarna ger symtomatisk lindring under ca sex månader till ett år, men uppvisar inte tydliga sjukdomsmodifierande effekter. Dock har flera studier nyligen visat att patienter som behandlas med kolinesterashämmare lever längre än patienter utan behandling.3,4 Patologin i alzheimershjärnan karaktäriseras också av ackumulering av proteinerna β-amyloid och tau, vilka bildar de välkända senila placken och neurofibrillära nystanen. Trots att stora forskningsresurser har satsats på att med läkemedel påverka bildningen respektive nedbrytningen av amyloida plack har resultaten hittills varit magra, även om vissa positiva resultat från vaccinationsstudier mot amyloid har rapporterats. Även kliniska vaccinationsstudier mot tauproteinet har startat. Det är således av största vikt att nya metoder och innovativa tekniker testas så att sjukdomsmodifierande och helst botande behandlingar utvecklas mot folksjukdomen Alzheimers sjukdom.
Etik – Får man ljuga för patienter?
Etik – Får man ljuga för patienter?
Som små barn lärde vi oss alla att man inte får ljuga; både mamma och pappa, deras föräldrar och våra lärare var lika eniga: Man måste tala sanning! Ur samhällssynpunkt är denna synpunkt lika glasklar som nödvändig – betänkt det omvända: om folk går omkring och ljuger om ditt och datt har man ju ingen nytta av vad de säger. Det stämmer också med vad vi har lärt oss av livet själv; de människor som vi träffat på som ljugit ofta är ganska ”värdelösa” för oss, och om man kommit på någon med att någon gång ljuga så tar det mycket lång tid innan förtroendet är återupprättat igen. Grundregeln är alltså glasklar.
Man skall tala sanning
Nåja, detta resonemang är inte kontroversiellt eller svårt att acceptera – men livet är sällan så enkelt och så glasklart. Det finns nämligen andra principer som bör ställas mot sanningsprincipen, exempelvis den grundtes inom medicinsk etik som brukar uttryckas som: ”Man skall göra gott.” Hippokrates vände på det och framhävde att den kanske viktigaste grundprincipen för all sjukvård är att ”Man skall inte skada.” Både tesen om att göra gott och den om att man inte skall skada är så självklara att de är svåra att problematisera – exempelvis vore det orimligt att säga det omvända: ”Man skall inte göra gott och man får gärna skada.” Oavsett andra grundtänkesätt är sannolikt alla människor därför beredda att acceptera dessa teser.
