FDA accepterar ansökan om marknadsgodkännande för subkutan underhållsbehandling med Leqembi® (lecanemab-irmb) i USA.

BioArctic meddelar att det amerikanska läkemedelsverket FDA har accepterat BioArctics partner Eisais ansökan om marknadsgodkännande (Biologics License Application, BLA) för Leqembi som en veckovis subkutan underhållsbehandling med autoinjektor. Leqembi är godkänt för behandling av mild kognitiv svikt och mild Alzheimers sjukdom, gemensamt kallat tidig Alzheimers sjukdom. Leqembi är den enda FDA-godkända anti-amyloidterapin som potentiellt kan erbjuda enklare behandling genom subkutan injektion med möjlighet till administrering i hemmet. Datum för när ett slutligt besked gällande ansökan senast lämnas, ett så kallat PDUFA-datum, har fastställts till den 31 augusti 2025.

Ansökan baseras på data från den öppna förlängningsdelen av Clarity AD-studien och modellering baserad på insamlade data. Om subkutan underhållsdosering med Leqembi godkänns av FDA, kommer Leqembi att vara den enda behandlingen för Alzheimers sjukdom som kan administreras subkutant i hemmiljö med en autoinjektor. Injektionsprocessen förväntas ta cirka 15 sekunder. Subkutan veckovis underhållsbehandling med autoinjektor (360 mg) kommer möjliggöra för patienter som har avslutat den intravenösa initieringsfasen med behandling varannan vecka (exakt behandlingsperiod för initieringsfasen diskuteras med FDA) att övergå till veckodoser som förväntas bibehålla behandlingens effekt på kliniska och biologiska sjukdomsmarkörer.

Den subkutana autoinjektorn (SC-AI) förväntas vara lätt att använda för patienter och deras vårdare, vilket kan minska behovet av sjukhusbesök och omvårdnad jämfört med intravenös administration, något som bidrar till att fortsätta underhållsdosering och ytterligare förenkla behandlingen av Alzheimers sjukdom.

Leqembi är godkänt i USA, Japan, Kina, Storbritannien och flera andra länder. I november 2024 fick lecanemab ett positivt utlåtande av europeiska läkemedelsmyndighetens rådgivande kommitté, CHMP, som rekommenderade ett godkännande.

Tio innovationsprojekt inom livsvetenskap får anslag inom Knut och Alice Wallenbergs Stiftelses och SciLifeLabs program för Proof of Concept. Fyra av projekten drivs av forskare vid Karolinska Institutet. Proof of Concept-programmet syftar till att överbrygga klyftan från akademisk forskning till innovationer inom life science.

Getty Images

Proof of Concept-programmet ger forskare möjlighet att utveckla sina tidiga upptäckter ytterligare mot validerade metoder, produkter eller processer. Det ger dem också möjligheter att accelerera projektets utveckling på olika sätt samt att förbereda det för kommersialisering. Anslagen gör det möjligt för forskare att utforska potentialen i sina forskningsresultat.

I regeringens forsknings- och innovationsproposition premierades excellent forskning och innovationskraft och det här är ett exempel på just det, skriver Knut och Alice Wallenbergs Stiftelse i ett pressmeddelande.

Innovationer i vid bemärkelse

Utlysningen omfattar innovationer inom life science i vid bemärkelse, som exempelvis läkemedelsutveckling, medicinteknik, diagnostik, forskningsverktyg, e-hälsa och industriell bioteknik. Den är också öppen för innovationer inom miljövetenskap, jordbruk, bioenergi och hållbarhet.

Knut och Alice Wallenbergs Stiftelse beviljade de första Proof of Concept-anslagen 2017 och utlyste den första omgången inom programmet Proof of Concept för livsvetenskap, life science år 2023. Denna omgång är programmets andra. Totalt har nu 20 anslag beviljats inom programmet. Allt som allt, sedan 2017 har totalt 100 Proof of Concept-anslag beviljats.

Olika typer av stöd

De projekt som beviljats finansiering får mellan en och fyra miljoner kronor vardera under en projektperiod på maximalt två år.

Utöver finansiering kommer projektledarna att få fortsatt stöd från teamet inom Wallenberg Launch Pad, WALP, för att utveckla sina innovationer till kommersiell mognad.

Thuy Tran. Foto: Stefan Zimmerman

– Tack vare anslaget får vi en unik möjlighet att ta vår forskningsidé hela vägen till en konkret medicinsk tillämpning. Vi kan nu skala upp och validera vår innovation på ett mer kommersiellt plan. Dessutom har coachningen från erfarna entreprenörer varit oerhört värdefull och gett oss nya insikter i hur man bäst presenterar och positionerar sin idé, säger Thuy Tran, senior forskare vid institutionen för onkologi-patologi, Karolinska Institutet, som samarbetar med Klas Bratteby, forskare vid samma institution, i ett projekt som handlar om riktade terapier för behandling av metastaserad cancer.

KI-forskarna som beviljats Proof of Concept-anslag inom 2024-års utlysning:

Marie Jeansson, docent vid institutionen för medicin, Huddinge
Projekt: “Therapeutic intervention to slow progression of chronic kidney disease”

Johan Ericson, professor vid institutionen för cell- och molekylärbiologi
Projekt: “A therapeutically high-effective ATMP cell product for Parkinson’s disease”

Fredrik Lanner, senior forskare vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik Projekt: “Establishing clinical scale manufacturing of stem cell derived islets with enhanced purity and functionality for treatment of type-1 diabetes”

Thuy Tran, senior forskare vid institutionen för onkologi-patologi
Projekt: “Advancing TROP-2 Targeted Theranostics for Metastatic Solid Cancer Treatment”

Kan ett skräddarsytt behandlingspaket för patienter med spontan hjärnblödning (ICH) minska dödlighet och fortsatt sjuklighet? Det ska undersökas i en ny internationell studie som leds av Teresa Ullberg, överläkare i neurologi på Skånes universitetssjukhus och docent vid Lunds universitet. Studien fick nyligen ett stort anslag på 18,8 miljoner kronor från Vetenskapsrådet.

Teresa Ullberg, överläkare i neurologi på Skånes universitetssjukhus och docent vid Lunds universitet, leder en ny studie som ska undersöka effekterna av ett skräddarsytt behandlingspaket för patienter med spontan hjärnblödning (ICH).

Varje år drabbas knappt 3 000 svenskar av spontan hjärnblödning, det vill säga stroke som inte orsakats av en blodpropp i hjärnan. Hjärnblödning utgör en liten andel av det totala antalet patienter som årligen drabbas av stroke, cirka 10–15 procent, men står för 50 procent av strokerelaterad sjuklighet och dödlighet.

– Det är ett väldigt allvarligt tillstånd där prognosen ofta är dålig. Det senaste decenniet har det hänt mycket när det gäller hur vi behandlar stroke orsakad av blodproppar men utvecklingen när det gäller behandling av hjärnblödning har halkat efter. Kan vi förbättra prognosen kommer det att få stor betydelse för patienterna och samhället, säger Teresa Ullberg.

Behov av större studier
Tidigare studier på området, i Storbritannien och Kina, tyder på att behandlingspaket med olika vårdinsatser förbättrar prognosen för patienterna. Men det behövs fler och större studier som utgår från förutsättningarna i länder som till exempel Sverige, för att få en tydligare bild av effekterna. Genom studien I-CATCHER tar forskarna nästa steg och ska nu undersöka hur införandet av ett utvidgat behandlingspaket påverkar omhändertagandet av sammanlagt 3 500 patienter på 120 sjukhus i Sverige, Australien, Italien, Finland, Island, Kanada, Hong Kong och Malaysia.

– Vi behöver göra en större studie som är anpassad till förhållanden i höginkomstländer för vi vet att det finns skillnader både i demografi och i vilka åtgärder som sjukvården sätter in, mellan olika länder, säger Teresa Ullberg som är huvudprövare för den internationella studien.

I Sverige får patienter med spontan hjärnblödning till exempel sällan neurokirurgisk behandling och trots att ungefär hälften av patienterna är medvetandesänkta när de kommer till sjukhus är det bara 15 procent av dem som får intensivvård.

– Vi vet att behandlingspaket får positiva effekter för patienterna och effekten är större än de enskilda komponenterna i sig. Vi vet inte riktigt varför det är så men det verkar ändra attityder hos vårdpersonal och sättet man hanterar patienterna på. Patienten får mycket tillsyn och därigenom upptäcker man sannolikt komplikationer tidigare och kan behandla dem, säger Teresa Ullberg.

Utvidgat behandlingspaket
I studien kommer varje sjukhus först att inventera vilka behandlingar patienterna får i dagsläget. Därefter lottas de till att antingen fortsätta som tidigare eller till att införa det nya behandlingspaketet. Paketet består av fem huvudpunkter:

•Urakut behandling med blodtryckssänkande läkemedel

•Skyndsam upphävning av blodförtunnande effekt hos patienter med kraftigt blodförtunnande behandling

•Skyndsam kontakt med neurokirurgi eller intensivvård när patienten uppfyller kriterierna för detta

•Kontroll av blodsocker och temperatur

•Undvik att införa behandlingsbegränsning under 48 timmar

•Frikostighet med att göra röntgenkontroll

Patienterna följs sedan upp för att se hur dödlighet, vardagsfunktion och livskvalitet påverkas.
I studiens sista fas kommer även de sjukhus som fortsatt med den traditionella behandlingen att införa behandlingspaketet.

– Det blir en form av checklista som vårdpersonalen kan följa för att komma i gång redan under de första minuterna. Det måste gå snabbt för att vi ska kunna göra skillnad för de här patienterna, säger Teresa Ullberg.

Anslag från Vetenskapsrådet
Studien kommer att inledas under 2025 och pågå fram till och med 2028. Nyligen beslutade Vetenskapsrådet att anslå 18,8 miljoner kronor till den svenska delen av studien.

– Vi är otroligt glada för det här anslaget. Forskning om stroke på grund av hjärnblödning har varit underfinansierad och det här är ett väldigt positivt tecken för hela stroke-området, säger Teresa Ullberg.

Fakta I-CATCHER

•Projekttitel: I-CATCHER (International Care Bundle Evaluation in Cerebral Hemorrhage Research): målstyrd urakut vård vid hjärnblödning – en internationell, parallell, klusterrandomiserad studie med en baslinjeperiod.

•Beviljat belopp från Vetenskapsrådet: 18 807 520 kr för perioden 2024-2028.

•Medelsförvaltare: Lunds universitet

BioArctic announced that it has entered into a global exclusive license agreement with Bristol Myers Squibb for BioArctic’s PyroGlutamate-amyloid-beta (PyroGlu-Aβ) antibody program, including BAN1503 and BAN2803, whereof the latter includes BioArctic’s BrainTransporterTM technology. As part of the agreement, BioArctic will receive a USD 100 million upfront payment and up to USD 1.25 billion in milestone payments. BioArctic is also entitled to tiered low double-digit royalties on global product sales.

Under the agreement, Bristol Myers Squibb will become solely responsible for the development and any subsequent commercialization of BAN1503 and BAN2803 and related products worldwide. BioArctic will receive a USD 100 million upfront payment and up to USD 1.25 billion in development, regulatory and commercial milestones, as well as tiered royalties on global product sales. BioArctic will retain an option to co-commercialize the products in the Nordic region. The agreement is subject to filing and clearance under the US Antitrust legislation (the Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976).

BioArctic’s PyroGlu-Aβ antibody program consists of novel antibodies targeting a specific truncated, pyroglutamate modified form of amyloid-beta. Monomers of PyroGlu-Aβ are highly prone to aggregate, leading to the formation of harmful aggregates which cause debilitating cognitive and other symptoms in Alzheimer’s disease.

The agreement includes both the BAN1503 and BAN2803 antibodies. BAN2803 includes BioArctic’s BrainTransporter technology. Brain uptake of biotherapeutics such as antibodies and enzymes is severely limited by the blood brain barrier (BBB) primarily due to their size. Active transport across the BBB, using one of the body’s own delivery mechanisms, aims to enable better drug uptake into the brain. The BrainTransporter technology utilizes the transferrin receptor (TfR), a protein facilitating transport across the BBB, to optimize brain delivery.

“I am very excited about the agreement with Bristol Myers Squibb. They share our passion for helping patients with Alzheimer’s disease and I look forward to having them as our partner for this program,” said Gunilla Osswald, CEO at BioArctic. “With the BrainTransporter technology, BioArctic has the capability to lead in the design and development of the next generation of treatments for various brain disorders, offering the potential of faster uptake, improved efficacy, less side effects and lower doses for the benefit of both patients and society.”

“Our agreement with BioArctic has the potential to further strengthen and diversify our growing neuroscience portfolio, reinforcing our commitment to exploring novel and potentially transformative approaches for Alzheimer’s disease where high unmet needs remain,” said Richard Hargreaves, Senior Vice President and Head of Bristol Myers Squibb’s Neuroscience Thematic Research Center. “We look forward to building on our existing expertise and leveraging cutting edge innovations, like BioArctic’s BrainTransporter technology, to advance and optimize the development of anti-amyloid-beta antibody treatments.”

The agreement with Bristol Myers Squibb is the first license agreement with the BrainTransporter technology. It specifically concerns PyroGlu-Aβ antibody treatments. BioArctic has retained all other rights for use of the BrainTransporter platform. The BrainTransporter technology could be used in a number of different therapy areas for delivery of biologic molecules, giving BioArctic many potential future partnering opportunities.