European Medicines Agency lägger till observationella data för vuxna med SMA i produktresumen för SPINRAZA (nusinersen)

Screening för dödlig sjukdom ska rädda liv

Som ett av de första länderna i världen vill Socialstyrelsen införa nyföddhetsscreening för den sällsynta men mycket allvarliga sjukdomen spinal muskelatrofi (SMA). Idag skickas förslaget ut på remiss och enligt planen kommer screeningen att kunna påbörjas i slutet av sommaren.

Barn med svår muskelsjukdom överlever med genterapi

De allra första genterapeutiska metoderna införs nu i svensk sjukvård.  På Karolinska Universitetssjukhuset har läkemedlet Zolgensma givits till tre små barn med en svår form av spinal muskelatrofi.

Genterapin Zolgensma rekommenderas till små barn med SMA

NT-rådet har beslutat att rekommendera läkemedlet Zolgensma mot spinal muskelatrofi (SMA). Zolgensma är en genterapi som ges vid ett tillfälle vid behandling av den ärftliga och sällsynta neuromuskulära sjukdomen spinal muskelatrofi typ 1.

Nya data för Spinraza bekräftar bibehållen effekt och säkerhet över tid för ett brett spektrum av patienter med spinal muskel atrofi

Behandling med Spinraza förbättrade eller stabiliserade motoriska funktioner hos olika typer av patienter, inklusive unga vuxna. Den långsiktiga säkerhetsprofilen var densamma för ett brett spektrum av åldrar och typer av SMA.

Första genterapin mot spinal muskelatrofi godkänd i Europa

Idag blev Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), den första genterapin mot spinal muskelatrofi (SMA), villkorat godkänd för behandling av SMA typ 1 hos barn upp till 21 kg och för barn som har mutation i båda allelerna av SMN1-genen och upp till…