Ny behandlingsprincip för Alzheimer till fas 3

Hjärnans mitokondrier behöver energi. Detta ska angripas i professor Mathias Uhlén stora projekt för att behandla Alzheimers sjukdom.

Scandibio Therapeutics inleder nu en av de största kliniska prövningarna hittills inom området.

Mathias Uhlén, professor vid KTH, en av Sveriges mest välkända internationella forskare och styrelseordförande i Scandibio Therapeutics, lyfter fram den nya fas 3-studien som ett avgörande steg för att pröva en behandlingsprincip som riktar sig mot mitokondriell dysfunktion vid Alzheimers sjukdom.

– Alzheimers sjukdom är fortfarande en av vår tids största medicinska utmaningar. Starten av denna fas 3-studie markerar en viktig milstolpe i vår resa från systembiologisk forskning till klinisk tillämpning, säger Mathias Uhlén i ett pressmeddelande från företaget.

Scandibio startar nu en fas 3-studie för att utvärdera läkemedelskandidaten Combined Metabolic Activator, CMA, vid Alzheimers sjukdom. Studien ska omfatta 600 patienter och genomförs vid nio kliniska centra i Turkiet. Målet är att pröva om CMA kan påverka den mitokondriella dysfunktion som allt oftare lyfts fram som en drivande mekanism bakom sjukdomsprogressionen.

Alzheimers sjukdom är den vanligaste orsaken till demens och kännetecknas av successiv kognitiv nedgång. Ett växande forskningsunderlag visar att störd energimetabolism i hjärnan och nedsatt mitokondriefunktion kan bidra till symtomutvecklingen. CMA är formulerat för att stärka cellernas energiproduktion genom att förbättra NAD⁺-metabolism, stimulera fettsyreoxidation och minska oxidativ stress.

Enligt Mathias Uhlén, innebär studiestarten en möjlighet att i större skala pröva en behandlingsprincip som riktar sig mot en central biologisk mekanism vid neurodegeneration. Läkemedelskandidaten tas oralt och består av L-serin, N-acetyl-L-cystein, nikotinamid och L-karnitintartrat. I tidigare fas 2-studier har CMA visat både kognitiva förbättringar och gynnsamma effekter på systemiska metabola profiler, samtidigt som säkerhet och tolerabilitet bedömts som goda. Dessa resultat ligger till grund för den nu aktuella prövningen, en av de största kliniska satsningarna hittills inom området mitokondriell dysfunktion.

Olof Nord, vd för Scandibio, betonar att bolaget är nöjt med att de första patienterna redan har inkluderats. Adil Mardinoglu, professor vid King’s College London och forskningschef, beskriver CMA som en potentiellt ny terapeutisk strategi. Genom att adressera mitokondriell dysfunktion hoppas bolaget kunna påverka sjukdomsförloppet, inte enbart symtomen.

Rekryteringen av patienter fortsätter och studien väntas avslutas 2026. CMA är ännu inte godkänt för någon indikation.