Hopp för drabbade familjer: Nytt läkemedel godkänt för aggressiv hjärntumör hos barn

Ett viktigt genombrott har skett inom hjärnforskningen: det amerikanska läkemedelsverket FDA har godkänt ett nytt läkemedel som kan hjälpa barn och unga vuxna som drabbas av en mycket aggressiv hjärntumör – en sjukdom som hittills nästan alltid lett till döden.

Läkemedlet Modeyso™, är det första som någonsin godkänts för behandling av H3 K27M-muterat diffust mittlinjegliom – en ovanlig men fruktansvärt svår form av hjärntumör som oftast drabbar yngre människor.

– Det här är en milstolpe. För första gången har vi ett godkänt läkemedel som kan ge hopp till patienter med denna svåra diagnos, säger Patrick Wen, läkare och professor vid Harvard Medical School.

Vad är det för sjukdom?
Den här formen av hjärntumör växer i hjärnans mittlinje – i områden som är mycket svåra eller omöjliga att operera. Den orsakas av en specifik genförändring, kallad H3 K27M-mutation, som gör att tumören växer snabbt och är svårbehandlad.

Varje år drabbas ungefär 2 000 personer i USA, många av dem barn. I Sverige handlar det om ett mycket litet antal fall – men konsekvenserna för varje enskild familj är enorma.

– För de här barnen och deras familjer har det länge funnits en brutal verklighet: ingen godkänd behandling. Nu ändras det, säger David Arons från National Brain Tumor Society.

Hur fungerar läkemedlet?
Modeyso tas som en kapsel en gång i veckan och riktar sig specifikt mot tumörens biologiska egenskaper. I en serie kliniska studier behandlades 50 patienter som hade fått återfall efter annan behandling. Hos över en femtedel (22 %) av dem krympte tumören.

Av dem som svarade på behandlingen hade de flesta effekt i över sex månader, och några i över ett år.

Det här kanske inte låter som en ”bot”, men för många familjer innebär det något ovärderligt: mer tid – med bättre livskvalitet – tillsammans.

Är behandlingen säker?
I de studier som gjorts deltog totalt 376 patienter, både vuxna och barn. De vanligaste biverkningarna var trötthet, huvudvärk, illamående och muskelvärk. Vissa drabbades av allvarligare problem som tryck i hjärnan (hydrocefalus) eller epileptiska anfall, men de var relativt få.

Vad händer nu?

Modeyso är ännu bara godkänt i USA, men godkännandet innebär ett viktigt steg även globalt. Fler studier pågår – och det krävs fler bevis innan läkemedlet kan bli tillgängligt i fler länder, som Sverige.

Företaget bakom läkemedlet, Jazz Pharmaceuticals, räknar med att göra behandlingen tillgänglig för amerikanska patienter inom några veckor. En större internationell studie – som ska bekräfta effekten – pågår också.

En framtid med mer hopp

Det finns fortfarande ingen garanti för bot, men Modeyso förändrar verkligheten för många familjer. Istället för att få beskedet ”det finns inget att göra”, finns nu ett första hopp – en chans till mer tid.

– Det här är ett resultat av åratal av forskning och envis kamp från läkare, forskare, patienter och anhöriga. Nu har vi äntligen något att erbjuda, säger Joshua Allen, vetenskaplig chef på Chimerix, som utvecklat läkemedlet.

FAKTA: H3 K27M-muterat gliom

En mycket aggressiv form av hjärntumör

Drabbar främst barn och unga vuxna

Sitter i hjärnans mittlinje – svårt att operera

Tidigare inga godkända behandlingar

Medianöverlevnaden ofta under ett år

FAKTA: Modeyso™ (dordaviprone)

Tas som kapsel en gång i veckan

Första godkända läkemedlet mot sjukdomen

Tumören krympte hos 22 % av patienterna i studien

Vissa hade nytta av behandlingen i över ett år

Läs det globala pressmeddelandet från Jazz Pharmaceuticals här.