150 gånger mer effektivt läkemedel för svårt sjuka barn
Ett barn av cirka 5 000 per år föds med en sällsynt genmutation som påverkar funktionen av cellens lysosom. Detta kan leda till invaliditet eller för tidig död. Forskare vid KTH har utvecklat ett sätt att tillverka 150 gånger mera effektiva versioner av de läkemedel som dessa barn är i så stort behov av.
Johan Rockberg, professor vid avdelningen Proteinteknologi på KTH. Foto: KTH.
Lysomala inlagringssjukdomar är samlingsnamnet på de diagnoser som ett antal barn i Sverige föds med varje år. De orsakas av en sällsynt mutation i en av flera livsviktig gener som kodar för enzym som hjälper våra celler att bryta ned cellens restprodukter i lysosomen. Cellerna sväller upp och tappar sin funktion vilket kan leda till svår kronisk invaliditet eller i värsta fall en för tidig död.
