Hittills har den neurologiska sjukdomen ALS varit obotlig. Men de senaste årens intensiva forskning börjar ge resultat. Ett lovande läkemedel som visat sig kunna förbättra förlorade funktioner och bromsa sjukdomsutvecklingen är ILB. Kliniska studier både vid på Sahlgrenska Universitetssjukhuset i Göteborg och vid Queen Elizabeth Hospital, Birmingham i Storbritannien inger hopp.

ALS är en av de mest svårbehandlade neurologiska sjukdomar vi har. Sjukdomen påverkar kommunikationen mellan nerver och muskler och leder till allmän muskelsvaghet och slutligen förlamning och död. Även om det finns fall där patienter levt i många årtionden med sitt tillstånd, så avlider de allra flesta inom 3-5 år efter att de diagnostiserats. Men nu finns ett läkemedel, som i mindre studier på Sahlgrenska Universitetssjukhuset och vid Queen Elizabeth Hospital, Birmingham i Storbritannien, visat sig kunna förbättra prognosen.

Trots att det rör sig om mycket små studier med kort uppföljningstid så visade de kliniskt funktionella och biokemiska tester som utfördes på studiedeltagarna snabba förbättringar både av motoriska funktioner och neurometabolism, det vill säga, de genetiska störningar i cellens ämnesomsättning som drabbat nervsystemet. Även sjukdomsprogressionen stannade av. Läkemedlet var även säkert att använda och hade få och endast milda biverkningar.

– Inget annat ALS- läkemedel har visat sig ha liknande sjukdomsmodifierande effekter, säger Ann Logan, hedersprofessor i regenerativ medicin vid University of Warwick och en av forskarna bakom studierna. Läkemedlet ILB, ett dextransulfat med låg molekylvikt (LMW-DS) har tagits fram av det svenska biofarmaceutiska företaget TikoMed, och enligt Ann Logan tillhör det nästa generations regenerativa läkemedel som kan skydda och reparera sjuka och skadade nerv- och muskelvävnader.

Omfattande vetenskapligt granskade och publicerade prekliniska och kliniska studier har visat att läkemedlets verkningsmekanism har potential att kunna behandla ALS, men även andra degenerativa tillstånd.

– Det här innebär att det har öppnats möjligheter att utveckla en helt ny klass av neuroregenerativa läkemedel. Det vi ser kan vara ett paradigmskifte vid behandlingen av ALS, fortsätter Ann Logan.

Läs hela artikeln

En av dem som deltagit i ALS-studien på Sahlgrenska Universitetssjukhuset är Erik Petersén som idag får ILB utskrivet på licens. 30 år gammal med nystartat företag och hela livet framför sig började Erik plötsligt att halta på höger ben. När han strax därefter kände att även fingrarna var påverkade bokade han tid till en läkare på vårdcentralen.

Att han hade en allvarlig sjukdom var inget han funderade på just då. Men läkaren skrev genast en remiss till neurolog där man tog ett ryggvätskeprov en så kallad, lumbalpunktion på Erik.

Svaret på undersökningen kom ganska snabbt och man kunde konstatera att det fanns en nervpåverkan och att det rörde sig om ALS.

–Det var förstås ett chockbesked. Diagnosen påverkade hela familjen. Själv blev jag naturligtvis jätteledsen, berättar Erik Petersén.

Erik berättar mycket sakligt om sin sjukdom, och menar att han fortfarande lever ett ganska normalt liv med kompisar, träning, film, teater och resor. I somras var han med sina föräldrar i New York och i december i London. Framstegen han gör och allt som påverkar livet positivt tackar han medicinen för.

Ingen effekt
– Till en början fick jag behandling med Riluzol, ett läkemedel som alla ALS-patienter får. Det hade ingen effekt. Jag gick också på rehab för att stärka armar och ben, berättar Erik.

Redan på sitt andra återbesök på Sahlgrenska frågade läkaren om han ville delta i en läkemedelsstudie där man skulle testa ett nytt ALS- läkemedel. För att få ingå i studien måste man uppfylla vissa tydliga kriterier.

– Jag ville självklart vara med och hade tur som uppfyllde kriterierna, säger han.

Efter två år utan medicin har nu Erik Petersén tillgång till ILB.

Snabb förbättring
Erik berättar att han under studieperioden fick en spruta ILB i veckan under fem veckor. Redan efter två veckor märkte han av en förbättring och han började återfå några av de funktioner som försvunnit. Även hållningen blev bättre och personer som inte visste att han deltog i en läkemedelsstudie såg förbättringen.

Läs hela artikeln