Forskare vid Umeå universitet har hittat ytterligare en pusselbit i vad som kan leda till en behandling för att med immunterapi bromsa vissa typer av den neurologiska sjukdomen ALS. Det handlar om en antikropp som binder de felaktigt veckade proteiner som sprids när sjukdomen utvecklas.
Vid ALS förlorar nerverna kontakten med musklerna som förtvinar. Bild: Mostphotos
– Vi kunde se att en specifik antikropp bromsade spridning av felveckade proteinklumpar och utveckling av ALS i möss. Det talar för att immunterapi kan vara en möjlig väg för att bromsa sjukdomen vid vissa typer av ALS, säger Ulrika Nordström.
Tidigare forskning vid ALS-gruppen i Umeå har visat att klumpar av felveckat protein sätter igång en dominoeffekt som sprider sjukdomen i centrala nervsystemet. Det felveckade proteinet sprider sig från cell till cell och får friska proteiner att vecka sig enligt samma felaktiga mall. Följden blir att fler och fler nervceller som styr kroppens muskler bildar proteinklumpar och dör.Forskarna har identifierat två olika typer av felveckade klumpar som kan bildas av superoxiddismutas1, SOD1 protein. Båda typerna har visat sig kunna starta igång processen och ge ALS-liknande förlamningssymtom i möss.
Motorisk nervcell hos en patient med en mutation i SOD1-genen. Brun färg påvisar ansamlat felveckat SOD1-protein. Bild: Thomas Brännström
Det som forskarna nu har lyckats med är att ta fram antikroppar som binder specifika strukturer i felaktigt veckat SOD1-protein. Bland olika kandidater har man identifierat en speciell antikropp med det vetenskapliga namnet aSOD1143-153 som binder muterat, felaktigt veckat, protein men inte normalt SOD1. I försök på möss som behandlades med antikroppen kunde man se att spridningen av felveckat SOD1-protein dämpades och att sjukdomsutvecklingen därmed saktade in. En annan antikropp, som binder en annan del av proteinet visade sig istället ha rakt motsatt effekt, och behandling resulterade istället till att sjukdomsutvecklingen accelererades.
– Vägen fram till ett eventuellt läkemedel och bromsande behandling är lång, och än så länge gäller detta bara vissa typer av ALS. Men immunterapi med specifika antikroppar som riktar sig mot ihopklumpat protein är så här långt lovande och något vi ska forska vidare kring, säger Ulrika Nordström.
Vid amyotrofisk lateralskleros, ALS, förtvinar de motoriska nervcellerna i hjärna och ryggmärg som styr musklerna. Sjukdomen leder till att musklerna blir svaga och skrumpnar, så småningom till förlamning och död.
Text: Ola Nilsson
Om den vetenskapliga publiceringen
Aggregate-selective antibody attenuates seeded aggregation but not spontaneously evolving disease in SOD1 ALS model mice
Manuela Lehmann, Matthew Marklund, Anna-Lena Bolender, Elaheh E. Bidhendi, Per Zetterström, Peter M. Andersen, Thomas Brännström, Stefan L. Marklund, Jonathan D. Gilthorpe, Ulrika Nordström
Acta Neuropathologica Communications DOI: 10.1186/s40478-020-01032-2
Malin Lager, biomedicinsk analytiker på laboratoriemedicin, Länssjukhuset Ryhov, har i sin forskning granskat analysmetoderna för borrelia. Syftet är att kartlägga vilka metoder som används och utvärdera känsligheten och tillförlitligheten. Foto: Mikael Bergström
Varje år insjuknar cirka 230 000 personer i Europa, varav 10 000 i Sverige, i borrelia, sjukdomen som sprids av fästingar. Hur analysmetoderna kan standardiseras och utvecklas för att diagnosticera borrelia har Malin Lager, biomedicinsk analytiker på laboratoriemedicin, Region Jönköpings län, forskat om sedan 2012. Den 20 november disputerade hon i ämnet.
– Avhandlingen fokuserar på diagnostik av borrelia där vi utvärderat de metoder vi har i Sverige, Norge, Danmark och på Åland, med fokus på serologiska metoder där vi påvisar antikroppar i blodprov (serum) eller ryggmärgsvätska, alternativt molekylärbiologiska metoder där vi tittar på borreliabakteriens arvsmassa, DNA eller RNA, förklarar Malin Lager.
Serologiska metoder är basen inom laboratoriediagnostiken medan molekylärbiologiska metoder används som komplement vid vissa frågeställningar.
– Dock är det viktigt att poängtera att en borreliadiagnos alltid ställs utifrån patientens kliniska historia, upplevda symptom och kliniska bild tillsammans med laboratoriefynd. En diagnos ställs aldrig enbart på resultaten från laboratoriet, utan laboratoriefynden utgör en pusselbit för att kunna ställa rätt diagnos. Det är förstås väldigt viktigt att vi har tillförlitliga och känsliga metoder som korrekt visar om en patient är frisk eller sjuk, säger Malin Lager.
Frågeställningen styr analysmetod
Det är frågeställningen som styr valet av analysmetod.
– Våra tester är känsliga, tillförlitliga och har god överensstämmelse mellan olika laboratorier och länder. Men det finns vissa biologiska begränsningar som vi inte kan styra över, som kan påverka, vilket bör vägas in när man ställer diagnos. I serologiska tester skiljer vi till exempel på de tidiga antikroppar IgM, som börjar bildas bara några dagar efter fästingbettet, och sena antikropparna IgG som kan ligga kvar längre, ända upp till 20 år. Detta innebär att det kan vara svårt att särskilja en gammal borreliainfektion från en pågående, varpå det alltid är viktigt att väga in den kliniska bilden. Våra studier har visat att träffsäkerheten och känsligheten är högre i tester som analyserar IgG-antikroppar, varför vi tagit bort IgM-testerna i serum här i Region Jönköpings län då ett positivt IgM-svar i vissa fall förvirrar klinikern mer än det hjälper, säger Malin Lager.
Kan ge allvarliga infektioner
Många patienter genomgår en borreliainfektion utan symtom eller med milda influensaliknande symtom och de flesta borreliainfektioner läker ut spontant utan att patienten behöver söka sjukvård. När borreliabakterien finns i huden kan den ge upphov till mindre allvarliga infektioner, medan den efter förflyttning till leder eller till det centrala nervsystemet kan orsaka mer allvarliga infektioner, så kallad neuroborrelios.
– Om bakterien befinner sig i det centrala nervsystemet kan den ge upphov till hjärnhinneinflammation, vilket är en allvarlig infektion där patienten kan uppvisa tecken som halvsides ansiktsförlamning, så kallad Bells pares, alternativt nervrotsinflammation, medan den i leder kan ge upphov till artriter, förklarar Malin Lager.
Om det finns misstanke om neuroborrelios, behöver prov tas från både ryggmärgsvätska och serum och analys av dessa ska ske parallellt då studier visat att det ger en ökad känslighet.
Inget vaccin – men antibiotika
Det finns inget vaccin mot borrelia, däremot effektiv antibiotika som gör att de flesta borreliasjuka blir helt friska.
– Men den som gått länge med borreliainfektion utan behandling kan få kvarstående påverkan på till exempel nervrötter samt leder. Detta beror dock inte på att patienten fortfarande har en aktiv borreliainfektion, säger Malin Lager.
Det är därför viktigt med tidig upptäckt och behandling av borreliainfektion. Och det är just analysmetoderna av antikroppar och arvsmassa som Malin Lager studerat i sin forskning.
Utvärderat olika steg i analysen
– Syftet är att standardisera metoderna så att de analysmetoderna som används ger likvärdiga resultat, så att patienten får en adekvat diagnos och behandling oavsett laboratorium eller land. Vi har kartlagt hur det i dagsläget ser ut gällande de olika analysmetoderna och försökt se eventuella förbättringsområden. Vi har bland annat systematiskt utvärderat hur vi tar hand om ryggmärgsproverna vid misstänkt neuroborrelios innan de analyseras med molekylärbiologisk metod. Det kan till exempel handla om hur vi centrifugerar, utvinner arvsmassa och förvarar proverna, innan vi analyserar för att se om de innehåller arvsmassa från borreliabakterien. Vi vill se om vi kan hitta några parametrar som kan göra metoden känsligare.
Det visade sig till exempel att utvinning av både DNA och RNA ger högre känslighet än enbart DNA, som man renar fram idag.
Bakterier har odlats
I ett av projekten har forskarna undersökt om det finns någon eller några parametrar som påverkar känsligheten för borreliabakterier i ryggmärgsvätska. För denna studie har borreliabakterier odlats upp och tillsats till ryggmärgsvätska från patienter utan misstänkt borreliainfektion för att skapa ett facit.
– Genom att sätta till en viss mängd borreliabakterier i ett prov med ryggmärgsvätska skapar vi ett prov där vi vet vilket resultat vi förväntas få. På så sätt kan vi se om någon eller några parametrar gör att metoden blir mer känslig och att vi genom att justera kan påvisa fler bakterier i provet. Vi har till exempel sett att vi hittar färre bakterier om det finns röda blodkroppar i ett prov med ryggmärgsvätska. Målet med studien var att skapa rekommendationer för hur vi tar hand om våra prover innan analys och resultaten ser lovande ut, men vi måste nu applicera detta på ryggmärgsprover tagna från patienter med misstänkt neuroborrelios, säger Malin Lager.
Analysera patientprover våren 2021
Under kommande fästingsäsong från våren 2021 är det dags att utvärdera om de nya rekommendationerna ger ökad känslighet även vid analys av prover från patienter. Prover från patienter med misstänkt neuroborrelios som kommer till laboratoriemedicin ska analyseras både utifrån de ursprungliga arbetssättet och utifrån de rekommendationer som framkommit i forskningen, så att jämförelse av känslighet och träffsäkerhet kan göras.
– Förhoppningsvis kan det leda till högre känslighet i analyserna, säger hon.
Ska djupstudera olika borreliaarter
Dessutom är planen att djupstudera borreliabakterierna och jämföra de olika arter av bakterien som finns i södra Sverige. Totalt drygt 20 arter, varav sju kan ge infektion hos människa och tre är mer vanligt förekommande i Europa och Sverige.
– Metoden vi har idag säger om det är borrelia eller inte, men säger inget om vilken art som gett upphov till infektion. Tidigare studier har visat på samstämmighet mellan art och klinisk bild, alltså patientens symtom. Vi vill kartlägga detta, se om vissa arter är mer vanliga och om det finns något släktskap. Vi vet att vissa arter ger mer allvarliga infektioner. Förhoppningen är att på sikt kunna koppla ihop klinisk bild med art och därmed ge mer individuell behandling, säger Malin Lager.
Nationellt referenslaboratorium
Laboratoriemedicin i Region Jönköpings län är sedan många år en stor aktör i den nationella fästingforskningen.
– Vi är tillsammans med Göteborg nationellt referenslaboratorium för borrelia och i den rollen är det viktigt att vi ligger i framkant och kan erbjuda mer avancerad diagnostik. Om vår forskning leder fram till förbättra diagnostik och ändringar av behandlingsrekommendationer är det betydelsefullt för patienterna.
Doktorand sedan 2014
Malin Lager började med forskning 2004 och gled in på fästingar som område omkring 2012. Sedan 2014 har hon varit doktorand, med Anna J Henningsson, medicinsk chef för mikrobiologilaboratoriet och fästingforskare, som handledare.
– Det är ett jätteintressant ämne och det har varit väldigt lärorikt att samarbeta med forskare i Sverige men även med forskare i grannländerna. Men det känns skönt att ha nått ett mål nu. Samtidigt är jag sugen på att fortsätta med fler spännande projekt, säger hon.
Fotnot 1: Malin Lager disputerade 20 november 2020 på sin avhandling ”Molecular and serological tools for clinical diagnostics of Lyme borreliosis – can the laboratory analysis be improved?”.
Forskare vid Karolinska Institutet har studerat förekomsten och regionala fördelningen av alzheimer-biomarkörer i hjärnan hos personer med Downs syndrom. Resultaten kan innebära nya möjligheter till såväl tidigare diagnos som förebyggande behandling av demens. Studien publiceras i Molecular Neurodegeneration.
Medicinska framsteg och god livskvalitet har ökat livslängden till i genomsnitt 60 år hos personer med Downs syndrom, men upp till 90 procent av personer med Downs syndrom utvecklar Alzheimers sjukdom om de lever tillräckligt länge.
Vid Alzheimers sjukdom bildas klumpar runt hjärnans nervceller, så kallade amyloida plack, samt ansamlingar av ett annat protein, tau, inuti nervcellerna i så kallade tangles. Plack och tangles uppträder först i en region i hjärnan och sprider sig sedan till allt fler delar och orsakar därmed gradvis ökad funktionsnedsättning.
Tau vid Downs syndrom
Människor med Downs syndrom har en extra kopia av kromosom 21. Den höga förekomsten av Alzheimers sjukdom hos personer med Downs syndrom beror på att genen för produktion av amyloid är lokaliserad till kromosom 21, och kan medföra en ansamling av amyloid i hjärnan redan i tidig ålder.
Lotta Granholm. Foto: Lars Bentley
– Tidigare studier av Downs syndrom från vår grupp samt andra har kunnat påvisa att patologiska former av amyloid och tau kan förekomma många år innan personen visar tecken på demens, säger Lotta Granholm, professor vid Karolinska Institutet och University of Denver och en av artikelns huvudförfattare.
I den aktuella studien har forskarna studerat hjärnvävnad från avlidna personer med Downs syndrom med eller utan alzheimer-diagnos, respektive avlidna med Alzheimers sjukdom utan annan funktionsnedsättning. Forskarna har både studerat omfattningen och fördelningen av tau och amyloid i hjärnan hos respektive grupp.
Laetitia Lemoine. Foto: Selma Wolofsky
Analyserna visade en högre förekomst av tau-protein i hjärnvävnad hos personer med Downs syndrom och Alzheimers sjukdom jämfört med alzheimer-fall utan Downs syndrom, vilket kan betyda att tau är en tidig förändring i Downs syndrom.
– Förutom en hög förekomst av tau, uppmättes en annan regional distribution av tau i hjärnan hos personer med Downs syndrom och Alzheimers sjukdom än hos kontrollgruppen, säger Laetitia Lemoine, forskarassistent vid institutionen för neurobiologi, vårdvetenskap och samhälle, Karolinska Institutet och studiens försteförfattare.
Mål förebyggande behandlingar
Spår av tau kunde uppmätas i hjärnvävnad från foster med Downs syndrom. Tidiga preventiva åtgärder mot tau-inlagringar skulle kunna förhindra utvecklingen av alzheimerpatologi i unga år hos den här patientgruppen, tror forskarna.
Agneta Nordberg. Foto: Ulf Sirborn
– Våra studier stöder behovet av fortsatt forskning rörande tidsförlopp och förekomst av amyloida plack och tau i hjärnan med hjärnavbildning hos levande individer med Downs syndrom. Målet är en ökad förståelse hur man tidigt kan upptäcka patologiska förändringar som ger kognitiva symptom och därmed tidigt kunna påbörja läkemedelsbehandling med ökad livskvalitet, säger Agneta Nordberg, professor vid institutionen för neurobiologi, vårdvetenskap och samhälle, och den andra huvudförfattaren till studien.
Forskningen finansieras av National Institute on Aging, Bright Focus Foundation, Stiftelsen för strategisk forskning, Vetenskapsrådet, Region Stockholm, Karolinska Institutet, Hjärnfonden, Alzheimerfonden, Stiftelsen för Gamla Tjänarinnor, Gun och Bertil Stohnes stiftelse, Gunvor och Josef Anérs stiftelse, Loo and Hans Osterman stiftelse för medicinsk forskning, Demensfonden, Croatian Science Foundation. Det finns inga rapporterade intressekonflikter.
Visualisering av tau-tangles med hjälp av ett nytt PET-spårämne för tau, i hippocampus-vävnad från en avliden person med Downs syndrom och alzheimer. Röd är mycket hög tau-bindning, gul mediumbindning och grön är låg bindning. Höger: Tau-proteinet är viktigt för normal nervcellsfunktion, men i Alzheimers sjukdom trasslar långa tau-fibrer ihop sig och bildar så kallade tangles, vilket gör att nervcellen inte kan fungera och så småningom dör.
Sofia Rydgren Stale, överläkare i psykiatri och verksam inom primärvården i Kristianstad, har idag valts till ny ordförande för Sveriges läkarförbund.
Sveriges läkarförbunds fullmäktige, förbundets högsta beslutande organ, samlades den 18–19 november i ett digitalt forum för att tillsammans forma Läkarförbundets riktning det kommande året. Under mötet valdes nya ledamöter in till Läkarförbundets styrelse och Sofia Rydgren Stale valdes till ny ordförande.
Sofia Rydgren Stale, ny ordförande för Sveriges läkarförbund
– Jag är oerhört glad och hedrad över att ha fått förtroendet att leda Sveriges läkarförbund den kommande mandatperioden. Vi har åstadkommit mycket, men vi har fortfarande stora utmaningar framför oss. Just nu är belastningen på hälso- och sjukvården hög vilket leder till en än mer ansträngd arbetssituation för landets läkare. Samtidigt har yngre läkare svårt att etablera sig på arbetsmarknaden i och med bristen på AT-tjänster och det finns en stor brist på specialistläkare. Vi ser även fortsatt brister i kontinuitet och tillgänglighet, långa köer och sinande fortbildningsmöjligheter. Läkarnas röst behövs i samhällsdebatten, säger Sofia Rydgren Stale, nyvald ordförande i Sveriges läkarförbund.
Sofia Rydgren Stale – som efterträder Heidi Stensmyren som ordförande – är överläkare i psykiatri och verksam inom primärvården i Kristianstad. Sofia Rydgren Stale har en bred facklig bakgrund med lokala och centrala engagemang och började sin fackliga bana som vice ordförande i Sylf Östra Skåne 2007, där hon sedan blev ordförande. Hon har suttit i Läkarförbundets styrelse sedan 2014, som vice ordförande sedan 2018. Rydgren Stale är även ordförande i Läkarförbundets utbildnings- och forskningsråd.
Karin Båtelson, som även är ordförande i Sjukhusläkarna, har ett år kvar på sin mandatperiod som förste vice ordförande. Till posten som andre vice ordförande valdes Marina Tuutma, som även är ordförande för Distriktsläkarföreningen. Marina Tuutma är specialist i allmänmedicin och har varit ledamot i Läkarförbundets styrelse i sex år. Hon har sin lokalfackliga hemvist i Värmland och är sedan tidigare ordförande i Läkarförbundets arbetslivsgrupp.
Ytterligare två nya ledamöter har valts in i Läkarförbundets styrelse. Emelie Hultberg, specialist i gynekologi och obstetrik inom NU-sjukvården och ordförande i Västra Götalands läkarförening, samt Ylva Sandström, specialist inom allmänmedicin, lokalfackligt aktiv i Stockholm samt ledamot i Distriktsläkarföreningens styrelse.
Sveriges läkarförbunds styrelse:
Sofia Rydgren Stale, ordförande
Karin Båtelson, vice ordförande
Marina Tuutma, andre vice ordförande
Emelie Hultberg, ledamot
Ylva Sandström, ledamot
Saad Rammo, ledamot
Erik Dahlman, ledamot
Torsten Mossberg, ledamot
Tina Crafoord, ledamot
Shokoufeh Manoucherpour, ledamot
Madeleine Liljegren, ledamot
Lars Rocksén, ledamot
Johan Styrud, ledamot
Sven Söderberg, ledamot
Sofia Rydgren Stale
Ålder: 44 år Specialitet: överläkare i psykiatri I vården: arbetar inom primärvården i Kristianstad Tidigare i Läkarförbundet: Andre vice ordförande. Ordförande för Läkarförbundets utbildnings- och forskningsråd. Ledamot i Östra Skånes läkarförening. Ordförande Sylf Östra Skåne.
Sobi och Apellis meddelar att första patienten doserats i en potentiellt registreringsgrundande ALS-studie för pegcetacoplan
MERIDIAN är en 52-veckors fas 2-studie som utvärderar pegcetacoplan, en målinriktad behandling mot C3, hos cirka 200 vuxna med ALS
Stockholm, Sweden och Waltham MA, USA – Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SobiTM) och Apellis Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: APLS) meddelade idag att den första patienten doserats i den potentiellt registreringsgrundande fas 2-studien MERIDIAN. Studien utvärderar pegcetacoplan, en målinriktad behandling mot C3, hos cirka 200 vuxna med sporadisk amyotrofisk lateral skleros (ALS).
Studier tyder på att förhöjda nivåer av C3 kan spela en roll vid utveckling av ALS, en neurodegenerativ sjukdom som leder till progressiv muskelsvaghet och förlamning. MERIDIAN-studien kommer att undersöka om pegcetacoplan kan erbjuda en ny behandlingsmetod för personer som lever med ALS genom att kontrollera aktiveringen av komplementsystemet via en målinriktad behandling mot C3. Det finns för närvarande ingen behandling som bromsar utvecklingen av ALS.
”Patienter med ALS har ett mycket stort medicinskt behov. De förväntar sig fler och bättre behandlingsalternativ”, säger Bashar Al-Nakhala, Chief Operations Officer vid ALS Therapeutic Development Institute. ”Vi är tacksamma att Apellis och Sobi bidrar till den kliniska utvecklingen kring ALS, med det gemensamma målet att stoppa den förödande sjukdomsutvecklingen som ALS medför.”
”Vi ser med glädje på att första patienten doserats i denna kliniska fas 2-studie, då behovet att få fram en behandling till patienter med ALS är stort”, säger Ravi Rao, Head of R&D och Chief Medical Officer på Sobi. “Vi ser fram emot att tillsammans med Apellis utvärdera potentialen av pegcetacoplan hos patienter med ALS.”
”Mot bakgrund av den roll C3 förmodas ha vid ALS, arbetar vi intensivt för att klargöra om pegcetacoplan, en målinriktad behandling mot C3, har potential att bromsa sjukdomsprogression och göra skillnad för människor som lever med ALS”, säger Federico Grossi, med dr, Chief Medical Officer på Apellis. ”Vi utformade MERIDIAN-studien baserat på omfattande återkoppling från människor engagerade i ALS, och vi är dedikerade att fortsätta samarbetet med förhoppning om att en dag kunna erbjuda en betydelsefull behandling för familjer som lever med ALS.”
MERIDIAN (APL2-ALS-206) är en potentiellt registreringsgrundande fas 2-studie, en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie avsedd att utvärdera effekt och säkerhet av pegcetacoplan hos cirka 200 vuxna med sporadisk ALS. Studiedeltagarna kommer att randomiseras 2:1 till behandling med pegcetacoplan eller placebo, samtidigt som de fortsätter att få sin ordinarie behandling för ALS. Efter 52 veckors blindad behandling kommer alla patienter i studien behandlas med pegcetacoplan. Studien har utformats för att minimera antalet klinikbesök i syfte att lindra bördan för personer som lever med ALS och deras vårdgivare. Cirka sex klinikbesök görs under det första året och under det andra som genomförs utan blindning, görs fyra besök.
Det primära effektmåttet för studien är kombinerad bedömning av funktion och överlevnad (Combined Assessment of Function and Survival, CAFS) vid vecka 52. Viktiga sekundära effektmått inkluderar mätningar av lungfunktion, muskelstyrka och livskvalitet. Ytterligare information om fas 2-studien MERIDIAN, finns på www.clinicaltrials.gov (NCT04579666).
Om amyotrofisk lateralskleros (ALS)
ALS är en förödande neurodegenerativ sjukdom som resulterar i progressiv muskelsvaghet och förlamning på grund av förtvining av nervceller, så kallade motoriska nervceller, i hjärnan och ryggmärgen.1,2 Nedbrytningen av motoriska nervceller leder till progressiv förlust av de viljestyrda muskelrörelser som krävs för att tala, gå, svälja och andas.1,2 Personer med ALS har höga nivåer av C3 vid den neuromuskulära synapsen3 där motoriska nervceller kommunicerar direkt med muskelceller. Flertalet studier tyder på att förhöjda nivåer av C3 i hela motoriska nervsystemet hos ALS-patienter sannolikt bidrar till kronisk neuroinflammation och till nedbrytningen av motoriska nervceller.3,4,5 Det finns idag inga godkända behandlingar som bromsar eller vänder utvecklingen av ALS, en sjukdom som drabbar cirka 225 000 patienter över hela världen.6
Om pegcetacoplan (APL-2)
Pegcetacoplan är ett prövningsläkemedel, en målinriktad behandling mot C3 som syftar till att reglera okontrollerad aktivering av komplementsystemet, en del av kroppens immunförsvar. Okontrollerad aktivering av C3 kan leda till uppkomst och utveckling av många allvarliga sjukdomar. Pegcetacoplan är en syntetisk cyklisk peptid konjugerad till en polyetylenglykol-polymer som binder specifikt till C3 och C3b. Pegcetacoplan utvärderas i flera kliniska studier inom hematologi, oftalmologi, nefrologi och neurologi. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) och den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) utvärderar ansökningar för marknadsföringstillstånd av pegcetacoplan för behandling av paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH). FDA har beviljat ansökan prioriterad granskning (priority review). Pegcetacoplan har också beviljats så kallad fast track-status av FDA för behandling av PNH och geografisk atrofi, och har erhållit särläkemedelsstatus för behandling av C3 glomerulopati (C3G) från både FDA och EMA. Ytterligare information om kliniska studier med pegcetacoplan, se apellis.com/our-science/clinical-trials.
Annons:
Annons:
Hantera samtycke
Vi använder kakor för att kunna ge dig en bra upplevelse när du besöker vår webbplats. Kakor används för webbstatistik för att kunna göra förbättringar på webbplatsen. Läs mer om vår cookie policy.
Funktionell
Alltid aktiv
Den tekniska lagringen eller åtkomsten är absolut nödvändig för det legitima syftet att möjliggöra användningen av en specifik tjänst som uttryckligen begärts av abonnenten eller användaren, eller för det enda syftet att utföra överföring av en kommunikation över ett elektroniskt kommunikationsnät.
Alternativ
Den tekniska lagringen eller åtkomsten är nödvändig för det legitima syftet att lagra inställningar som inte efterfrågas av abonnenten eller användaren.
Statistik
Den tekniska lagringen eller åtkomsten som används uteslutande för statistiska ändamål.Den tekniska lagringen eller åtkomsten som används uteslutande för anonyma statistiska ändamål. Utan en stämningsansökan, frivillig efterlevnad från din Internetleverantörs sida, eller ytterligare register från en tredje part, kan information som lagras eller hämtas endast för detta ändamål vanligtvis inte användas för att identifiera dig.
Marknadsföring
Den tekniska lagringen eller åtkomsten krävs för att skapa användarprofiler för att skicka reklam, eller för att spåra användaren på en webbplats eller över flera webbplatser för liknande marknadsföringsändamål.
Malin Lager, biomedicinsk analytiker på laboratoriemedicin, Länssjukhuset Ryhov, har i sin forskning granskat analysmetoderna för borrelia. Syftet är att kartlägga vilka metoder som används och utvärdera känsligheten och tillförlitligheten. 
