Alzinova meddelar att ytterligare en milstolpe i utvecklingen av bolagets vaccinkandidat ALZ-101 för Alzheimers sjukdom är uppnådd. Samtliga studiedeltagare har nu genomfört det avslutande besöket i fas 1-studien. Alla datapunkter ska nu bearbetas, analyseras och sammanställas. De finala resultaten för hela studieperioden planeras att kunna förmedlas i slutet av mars 2025.

”Det är med stor glädje vi kan meddela att alla studiedeltagare, efter cirka tre års deltagande nu genomfört sina sista besök i studien. Det är också med tacksamhet vi kan konstatera att 100 % av de deltagare som inkluderades i förlängningsdelen också slutförde studien. En stor eloge till dessa deltagare som varit med och bidragit till fortsatt utveckling av vår vaccinkandidat”, säger Alzinovas VD Tord Labuda.

Om fas 1b-studien
Fas 1b-studien är nu avslutad. Alla datapunkter ska nu bearbetas, analyseras och sammanställas. Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av upprepade doseringar med vaccinkandidaten ALZ-101 hos patienter med tidig Alzheimers sjukdom. Studien inkluderar även sekundära och explorativa effektmått relaterade till immunrespons och biomarkörer.

Fas 1b-studien inkluderar totalt 32 patienter med tidig Alzheimers sjukdom. Studien har undersökt tre olika dosstyrkor av ALZ-101, 125, 250 och 400 μg samt placebo. I studiens ena A-del behandlades 26 av patienterna dubbelblint och randomiserat med vaccinet ALZ-101 i doserna 125 μg eller 250 μg och sex patienter med placebo.

Studien utökades med en förlängningsdel (del B), som inneburit att alla patienter blivit erbjudna aktiv behandling med 250 μg ALZ-101 under en 20-veckorsperiod och med en ytterligare 48 veckors uppföljning. B-delens primära syfte är att ge information om långsiktig säkerhet och tolerabilitet, den långsiktiga immunresponsen, samt information om effekt på biomarkörer och kognitiva funktioner.

Studien utökades ytterligare för att undersöka om högre dos, 400 μg ALZ-101 har samma säkerhet och tolerabilitet som lägre doser, och om sekundära effektmått uppfylls i högre grad. Sex patienter enrollerades till denna behandlingsarm och behandlades vid fyra tillfällen enligt samma intervaller som i de övriga grupperna. Dessa patienter följdes totalt i 20 veckor.

Illustration: Getty Images

Ett internationellt forskarlag från bland annat Karolinska Institutet har kartlagt vilka gener som uttrycks i hjärncellerna hos personer med multipel skleros (MS). Förhoppningen är att atlasen, som presenteras i tidskriften Neuron, på sikt kan bidra till mer individanpassad behandling av MS.

MS är en är en kronisk inflammatorisk sjukdom som drabbar hjärnan och ryggmärgen och vanligen debuterar i 30- till 40-årsåldern. Symtomen varierar och vissa personer har mycket mer funktionsnedsättning än andra.

Dagens MS-behandlingar riktar sig mot immunceller i blodet och hindrar dem från att nå hjärnan och orsaka skada. Dessa behandlingar är mycket effektiva i den tidiga fasen av MS. Men för att kunna behandla patienter med mer progressiv MS behöver forskarna hitta behandlingar som verkar på själva hjärncellerna.

Det finns dock begränsad kunskap om hur hjärncellerna påverkas hos personer med MS under hela livet och varför det finns så stora skillnader i sjukdomens svårighetsgrad.

Nu har ett internationellt forskarlag med forskare från bland annat Karolinska Institutet, Edinburgh University och Hoffmann-La Roche i Basel skapat en ”atlas över MS-hjärnceller” med en upplösning på enskilda celler. Detta genom att undersöka det hittills största antalet hjärnor från avlidna personer med MS, omfattande mer än en halv miljon hjärnceller.

Fyra grupper med olika hjärncellsprofiler

Genom att använda information om vilka gener som uttrycks i hjärncellerna hos personer med MS kunde forskarna dela in dem i fyra grupper med olika hjärncellsprofiler.

Gonçalo Castelo-Branco. Foto: Stefan Zimmerman

– Eftersom varje patientgrupp uppvisade olika signaturer avseende de gener som är aktiva i cellerna i hjärnan kan de svara olika på behandlingar, vilket understryker behovet av mer individanpassad behandling av MS, säger Gonçalo Castelo-Branco, professor vid institutionen för medicinsk biokemi och biofysik, Karolinska Institutet som är en av studiens huvudförfattare.

Hittills har forskarna observerat dessa undergrupper med hjälp av hjärnvävnad från avlidna personer.

– För att kunna behandla MS måste vi ta reda på hur vi kan gruppera personer med MS med hjälp av blodprov. Vi skulle sedan kunna utforma kliniska prövningar specifikt för dessa undergrupper, vilket skulle kunna hjälpa oss att ge rätt läkemedel till rätt personer, säger Anna Williams, professor vid University of Edinburgh som lett studien.

Anna Williams, professor vid University of Edinburgh.

Studien finansierades av bland andra Hoffmann-La Roche, MS Society (UK), Europeiska Unionen, Vetenskapsrådet, Hjärnfonden, Knut och Alice Wallenbergs Stiftelse, Svenska Sällskapet för Medicinsk Forskning, Göran Gustafssons Stiftelse för Naturvetenskaplig och Medicinsk Forskning och Karolinska Institutet.

En ny stor, multisite-studie ledd av Stanford Medicine visar att de nyare antiepileptiska läkemedlen lamotrigin och levetiracetam är säkra att använda under graviditet. Resultaten, publicerade i JAMA Neurology, visar att barn som exponerats för dessa läkemedel i livmodern uppvisar normala verbala och kognitiva förmågor vid sex års ålder.

Historisk och medicinsk kontext
Historiskt har personer med epilepsi utsatts för omfattande diskriminering. Under 1950-talet fanns lagar i 18 amerikanska delstater som tillät sterilisering av personer med epilepsi som en del av den så kallade eugenikrörelsen. Idag har synen förändrats radikalt, och med rätt medicinsk vård kan över 90 % av kvinnor med epilepsi genomföra normala graviditeter och få friska barn.

Utmaningar vid medicinering under graviditet
Att kontrollera epileptiska anfall under graviditet är kritiskt, eftersom anfall kan skada både modern och fostret. Samtidigt kan vissa antiepileptika vara skadliga för fostrets utveckling. Tidigare forskning har visat att valproat ökar risken för fosterskador, inklusive autism och nedsatt IQ. Detta har lett till minskad användning av valproat under graviditet.

Graviditeten medför dessutom fysiologiska förändringar som påverkar läkemedelsomsättningen, vilket kan kräva justeringar av doseringen för att förhindra anfall. Därför är noggrann övervakning av läkemedelsnivåer avgörande.

Studiedesign och metodik
I studien deltog 298 barn till kvinnor med epilepsi och 89 barn till friska kvinnor som kontrollgrupp. Kvinnorna behandlades vid 20 epilepsicentra i USA mellan 2012 och 2016. Majoriteten av kvinnorna med epilepsi använde lamotrigin (43,6 %) eller levetiracetam (34,5 %), eller en kombination av båda. Forskarna övervakade läkemedelsnivåerna i blodet, särskilt under tredje trimestern, då fostrets hjärna utvecklas som mest.

Ingen påverkan på verbal förmåga
Vid sex års ålder visade barnen som exponerats för lamotrigin och levetiracetam inga signifikanta skillnader i verbal förmåga jämfört med kontrollgruppen. Detta resultat kvarstod även efter justering för faktorer som moderns IQ, ålder, utbildningsnivå samt barnets kön och födelsevikt.

En viss dosberoende effekt observerades: högre doser av lamotrigin var förknippade med förbättrad verbal förmåga upp till en viss nivå, medan höga doser av levetiracetam visade en negativ effekt på verbal prestation. Forskarna betonar att dessa resultat bör tolkas med försiktighet eftersom studien inte var randomiserad.

Folsyratillskott och paracetamol
Studien visade också att folsyratillskott under tidig graviditet hade en positiv effekt på barnens kognitiva förmåga och beteende. Samtidigt fann man ett samband mellan prenatal exponering för paracetamol och försämrad neuroutveckling, vilket bekräftar tidigare forskning om riskerna med detta vanligt använda läkemedel under graviditet.

Framtida forskningsbehov
Resultaten bekräftar att lamotrigin och levetiracetam är säkra alternativ för kvinnor med epilepsi under graviditet. Dock finns det många antiepileptika vars risker ännu är okända, vilket understryker behovet av fortsatt forskning. Förståelse för genetiska faktorer som kan påverka sårbarheten för fosterskador är också ett viktigt framtida forskningsområde.

Denna studie ger viktig information för både kliniker och patienter, och bidrar till att förbättra vård och behandlingsstrategier för gravida kvinnor med epilepsi.

Detta är en sammanfattning av en artikel publicerad av Stanford Medicine.

Läs originalartikeln i sin helhet här.

BioArctics partner Eisai meddelade idag att EU-kommissionen har bett europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel (CHMP) att behandla två ytterligare frågor. Dessa frågor kommer nu att diskuteras vid CHMP-mötet i februari 2025, varefter kommissionen kan fatta ett slutgiltigt beslut om ansökan om marknadsföringstillstånd för lecanemab som behandling av tidig Alzheimers sjukdom i EU.

I november 2024 gav CHMP en positiv rekommendation för godkännande av lecanemab i EU. Som ett led i EU-kommissionens beslutsprocess har de bett CHMP att beakta information om säkerheten för lecanemab som blivit tillgänglig efter CHMP:s rekommendation i november 2024, och om detta kan kräva någon uppdatering av rekommendationen. CHMP har också blivit ombedda att överväga om formuleringen av riskminimeringsåtgärderna i yttrandet är tillräckligt tydlig för att säkerställa korrekt implementering. Dessa frågor kommer att diskuteras vid CHMP:s möte i februari 2025.

Säkerhetsprofilen för lecanemab rapporterad i klinisk praxis i USA, Japan och andra länder efter lansering är i linje med den i de godkända behandlingsföreskrifterna och inga nya säkerhetssignaler har identifierats. Eisais uppfattning är att den befintliga informationen är tydlig och tillräcklig för att kunna besvara EU-kommissionens frågor. Eisai kommer att fortsätta arbeta med myndigheterna för ett godkännande i EU.

Eisai kommer att fortsätta göra allt i sin makt för att tillhandahålla lecanemab till patienter med tidig Alzheimers sjukdom i EU så snart som möjligt.

Lecanemab är resultatet av ett långvarigt samarbete mellan BioArctic och Eisai. Antikroppen utvecklades ursprungligen av BioArctic baserat på professor Lars Lannfelts forskning och upptäckt av den arktiska mutationen i Alzheimers sjukdom. Eisai är ansvarig för klinisk utveckling, ansökningar om marknadsgodkännande och kommersialisering av lecanemab för Alzheimers sjukdom. BioArctic har rättigheter att tillsammans med Eisai kommersialisera lecanemab i de nordiska länderna och tillsammans förbereder sig de två företagen nu för en gemensam kommersialisering i regionen.

Denna information är sådan information som BioArctic AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 31 januari 2025, kl. 12.30 CET.

Centrum för barn och läkemedel startades av Läkemedelsverket i januari 2025 för att stärka barnhälsoperspektivet i myndighetens arbete och i nationell samverkan med hälso- och sjukvård och andra aktörer främja säker och ändamålsenlig läkemedelsanvändning för barn och ungdomar.

Läkemedel behöver användas i rätt dos, på rätt sätt och vid rätt tillfälle. Läkemedelsverket arbetar sedan flera år med ett särskilt fokus på att öka kunskapen inom området barn och läkemedel och därmed förbättra barns och ungas läkemedelsanvändning. Foto: Läkemedelsverket

Läkemedelsverket arbetar sedan flera år med ett särskilt fokus på att öka kunskapen inom området barn och läkemedel och därmed förbättra barns och ungas läkemedelsanvändning. Myndigheten arbetar också för att fler läkemedel ska bli godkända, anpassade och tillgängliga för barn.

Anpassade läkemedel och stärkt kunskap viktigt för barns hälsa
–  För att säkerställa en säker och effektiv läkemedelsbehandling av barn behövs tillgång till läkemedel som är anpassade efter individens behov. Därför behövs samlad kunskap om effekt och biverkningar för olika åldersgrupper, från nyfödd till tonåring. Läkemedel behöver användas i rätt dos, på rätt sätt och vid rätt tillfälle. En viktig del i detta är att stärka kunskapen hos både barn, vårdnadshavares och vårdpersonalen. Här kan centrumet spela en viktig roll, säger Elin Kimland, senior utredare och ansvarig för det nya centrumet, Läkemedelsverket.

Elin Kimland, senior utredare och ansvarig för det nya centrumet, Läkemedelsverket.

Centrum för barn och läkemedel (CBOL) ska bidra till:
•att ge hälso- och sjukvård och andra aktörer aktuell kunskap om hur läkemedel för barn används ändamålsenligt och säkert samt hjälpa till att förebygga problem

•att säkerställa att barns och ungas användning av läkemedel följs upp på ett systematiskt och vetenskapligt sätt

•att arbeta för att fler läkemedel godkända och anpassade för barn blir tillgängliga

•att barnperspektivet genomsyrar hela Läkemedelsverkets verksamhet.

Samverkan viktigt för kunskapsutbyte och identifiering av angelägna behov
För att Läkemedelsverkets arbete ska göra största möjliga nytta krävs samverkan med hälso- och sjukvårdspersonal, patienter, myndigheter samt andra relevanta aktörer.

– Vår förhoppning är att Läkemedelsverket i ännu större utsträckning ska kunna fungera som ett nationellt expertnav inom läkemedelsfrågor för barn och unga. Vi tror att bildandet av ett centrum kommer göra det lättare för externa intressenter att hitta rätt väg in till relevant expertis på myndigheten. Genom att tydliggöra och satsa på området hoppas vi också kunna bli ännu mer behovsstyrda och relevanta för våra målgrupper i genomförandet av Läkemedelsverkets uppdrag inom barn och läkemedel, säger Veronica Arthurson, direktör, Läkemedelsverket.

Veronica Arthurson, direktör, Läkemedelsverket.

Under 2025 planerar Centrum för barn och läkemedel bland annat att:
•Genomföra flera samverkansmöten med vården och andra berörda aktörer

•Delta i den nationella barnkonferensen Barnveckan

•Kartlägga problem med tillgänglighet av läkemedel till barn