Tegsedi och Onpattro vid ärftlig transtyretinamyloidos (ATTRv-amyloidos, Skelleftesjukan)
NT-rådets rekommendation till regionerna är:
- att Tegsedi och Onpattro kan användas vid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 om försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare (diflunisal och Vyndaqel (tafamidis)). Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följande mått i en sammanvägd helhetsbedömning:
– tydlig försämring vid neurofysiologisk undersökning ->4p försämring enligt Kumamoto-skalan
– ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMI-minskning med cirka 10 % (modified BMI)
– debut av nya symtom eller tecken på ytterligare organpåverkan (undantag vid ögonamyloidos)
- att behandling med Tegsedi och Onpattro initieras och utvärderas enligt NT-rådets riktlinjer framtagna i samråd med den nationella expertgrupp för ärftlig transtyretinamyloidos som NT-rådet tillsatt
- att när så blir möjligt, använda kvalitetsregistret SveATTR-registret för uppföljning
att teckna de nationellt framtagna avtalen för Tegsedi, Onpattro och Vyndaqel
