TLV publicerar hälsoekonomisk bedömning för Alnylams läkemedel Onpattro (Patisiran) mot Skelleftesjukan

TLV publicerar hälsoekonomisk bedömning för Alnylams läkemedel Onpattro (Patisiran) mot Skelleftesjukan

TLV har idag offentliggjort sitt underlag för beslut i landstingen för Onpattro (patisiran). Med anledning av att underlaget är publicerat, hoppas Alnylam att NT-rådet ska bjuda in till förhandlingar som förhoppningsvis ska leda till en positiv rekommendation för Onpattro. Onpattro är indikerat för behandling av personer med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR amyloidos), även kallad Skelleftesjukan, hos vuxna patienter med poluneuropati i stadium 1 eller 2.

TLV skriver i sin bedömning att tillståndets svårighetsgrad sammantaget är mycket hög, vilket motiveras av att tillståndet är fortskridande (progredierande) och kan leda till en mycket förkortad livslängd med kraftigt försämrad livskvalitet. TLV skriver också att ”resultaten från fas III-studien visar att Onpattro har en statistiskt signifikant och kliniskt relevant bättre effekt avseende både det primära och de sekundära effektmåtten (som omfattar framförallt polyneuropati och livskvalitet) jämfört mot placebo”

– Vi är mycket nöjda med TLV:s rapport, den erkänner Onpattros potential att kunna förändra livet för patienter som lider av Skelleftesjukan och det stora medicinska behov som den här patientgruppen har, säger Jan Westerblad, vd för Alnylam, Norden. Vi är också väldigt glada över att vårt samarbete med myndigheten fungerat så bra och att vi nu kommit ännu ett steg närmare att kunna erbjuda behandling med Onpattro till patienter i Sverige, fortsätter han.

Som en del av den svenska processen för ersättning av sjukhusmedicin, kommer Rådet för nya terapier (NT-rådet) att granska TLVs utvärderingsrapport, för att i nästa steg ge sina rekommendationer och råd till landstingen.

– Vi ser fram emot NT-rådets utvärdering. Fram till nu har landets patienter med Skelleftesjukan saknat behandlingsalternativ med potential att förändra sjukdomsutvecklingen. Onpattro kan ge läkare, patienter och deras familjer ett nytt behandlingsalternativ som vi hoppas ska göra skillnad för patienternas liv och ge hopp för framtiden, avslutar Jan Westerblad.