NT-rådets rekommendation angående Tegsedi och Onpattro

NT-rådets rekommendation till regionerna är:
• att Tegsedi kan användasvid ärftlig transtyretinamyloidos hos vuxna patienter med polyneuropati i stadium 1 eller 2 som försämrats trots behandling med ttr-stabiliserare(diflunisal eller Vyndaqel(tafamidis)).Försämring definieras som subjektivt upplevd försämring i kombination med något/några av följandemått i en sammanvägd helhetsbedömning:
-tydligförsämring vid neurofysiologisk undersökning
->4p försämring enligt Kumamoto-skalan-ofrivillig viktnedgång cirka 5% av kroppsvikten / mBMI-minskning med cirka 10 % (modified BMI)-debut av nya symtomeller tecken på ytterligare organpåverkan(undantag vid ögonamyloidos)
•att behandlingmed Tegsediinitieras och utvärderas enligt NT-rådets riktlinjer framtagna i samråd med det nationella behandlingsråd förärftlig transtyretinamyloidos som NT-rådet tillsatt
•att inte använda Onpattro, förutom i de fall Tegsedi är kontraindicerat eller har gett upphov till allvarliga biverkningar. All insättning av Onpattro ska beslutas i samråd med det nationella behandlingsrådet.
•att, när så blir möjligt,använda kvalitetsregistret SveATTR-registret för uppföljning•att teckna de nationellt framtagna avtalen för Vyndaqel, Tegsedi och Onpattro

Läs hela utlåtandet